跳转至

SMMR — Vol 35 Issue 1 · 2026-06-19

  • 共 12 篇 · Statistical Methods in Medical Research
  • 目录核对 ✅ 12 篇全部抓到（对照 OpenAlex 12 篇）

本期导览

自动生成：归纳本期主要主题与脉络，不打分、不排名。

这一期 12 篇论文围绕三条主线展开：因果推断中的删失加权与个体化规则（2 篇 causal_inference + 1 篇 epidemiology 使用 IPCW）、删失 / 截断数据的半参数建模（2 篇 nonparam_semipara）、以及临床试验设计中的自适应与贝叶斯方法（multiple epidemiology 与 other 中的篮子试验）。此外，假设检验方向有一篇关于图形检验程序的信息化置信区间。反复出现的工具是 IPCW、EM 算法、贝叶斯分层模型、以及处理区间删失 / 面板计数的凸优化。

因果推断主线有三篇直接相关：Using inverse probability of censoring weighting 系统比较了 unstabilised 与多种 stabilised IPCW 权重在 hypothetical estimands 下的方差与稳健性，涉及 outcome 模型误设与事件发生率变动；Jackknife approach 将 IPCW 用于右删失二值分类器的预测标准误估计，提出 adjusted infinitesimal jackknife，并指出二值化后预测不确定性高于生存模型；Two-stage Bayesian network meta-analysis 在不共享个体数据的前提下，用两阶段贝叶斯推断合并多站点 ITR，处理不确定性传播。三篇均以 IPCW 或逆概率权重为纽带，但分别聚焦假设估计、预测不确定性、以及多源数据整合。假设检验篇 Informative simultaneous confidence intervals 则对图形检验程序提出不依赖零假设边界的信息化置信区间，与多重比较场景下的因果推断可能交叉。

半参数 / 非参删失建模的两篇：Estimation of the short-term and long-term hazard ratios 将短长期风险比模型推广到区间删失 + 截断数据，证明 NPMLE 分段常数并开发迭代凸极小化算法；Penalized estimation of general frailty Poisson models 针对面板计数数据，用惩罚样条逼近累积强度、结合两阶段 EM 与 general quasi-likelihood，并给出过度散布 score test。两篇均针对删失 / 计数数据的半参数效率，且算法都依赖迭代优化（ICM 或 EM）。

适合因果推断研究者优先看：Using inverse probability of censoring weighting（IPCW stabilization 的细致模拟）、Jackknife approach（IPCW 与预测不确定性的结合）、Two-stage Bayesian network meta-analysis（多站点 ITR 的贝叶斯汇总）。关注半参数效率可看 Estimation of the short-term and long-term hazard ratios（区间删失下的半参数模型与 NPMLE 性质）。

因果推断 (causal_inference, 2 篇)

1. 10.1177/09622802251387456 — Using inverse probability of censoring weighting to estimate hypothetical estimands in clinical trials: Should we implement stabilisation, and if so how?

  • 作者: Jingyi Xuan, Shahrul Mt-Isa, Nicholas R Latimer, Helen Bell Gorrod, William Malbecq, Kristel Vandormael et al.
  • 期刊/来源: Statistical Methods in Medical Research
  • 机构: London School of Hygiene & Tropical Medicine · MRC Clinical Trials Unit at UCL · University College London · Austrian Institute for Health Technology Assessment GmbH · University of Sheffield · MSD (Belgium)
  • 分类: vol 35 · issue 1 · pp 40-60
  • 相关性 8/10 · novelty: minor
  • 摘要: 在临床试验的 hypothetical estimands 设定下，目标是估计若 intercurrent event 未发生时的处理效应，核心假设为 IPCW 的无混淆与正确 censoring 模型。 unstabilised IPCW 权重取 uncensored 概率的倒数，虽无偏但方差大；stabilisation 用时间与基线协变量函数替换分子以改善精度。模拟系统比较了 unstabilised 与多种 stabilised 形式（仅时间 / 加基线协变量）在 outcome 模型正确与误设下的表现，并变动 intercurrent event 发生率、确定性事件、间接效应与样本量。结果显示 stabilisation 多数场景提升效率且基线协变量 stabilisation 增益最明显，但 outcome 模型误设时 stabilisation 会放大偏差。对您有用：本文系统梳理了 IPCW 在 longitudinal causal inference 中 stabilisation 的效率-偏差权衡，直接关联您 primary interest 中因果推断的 estimation theory。
  • 关键技术: inverse probability of censoring weighting, stabilised weights, hypothetical estimands, intercurrent events, outcome model misspecification bias, longitudinal causal inference
  • 为什么对您有用: 本文直接连接您 primary interest 中因果推断的 estimation theory 与 longitudinal 设定，聚焦 IPCW stabilisation 的效率-偏差权衡。用您 very_familiar 的 estimation theory in causal inference 可立即分析 stabilised IPCW 的 influence function 与 semiparametric efficiency bound，验证模拟中观察到的偏差放大是否源于 outcome model 误设下 orthogonal score 的破坏。立即可做：用 very_familiar 武器推导 stabilised vs unstabilised IPCW 的 influence function 差异，量化偏差-方差 tradeoff。

2. 10.1177/09622802251387430 — Two-stage Bayesian network meta-analysis of individualized treatment rules for multiple treatments with siloed data

  • 作者: Junwei Shen, Erica EM Moodie, Shirin Golchi
  • 期刊/来源: Statistical Methods in Medical Research
  • 机构: McGill University
  • 分类: vol 35 · issue 1 · pp 3-20
  • 相关性 8/10 · novelty: application
  • 摘要: 本文研究在多个治疗方案且数据被分割储存（siloed data）的多站点场景下，如何估计个体化治疗规则（ITR）。目标是在不共享个体层面数据的前提下，利用各站点的汇总统计量推断最优治疗规则。作者提出两阶段贝叶斯网络荟萃分析方法：第一阶段在每个站点内部使用贝叶斯模型估计各治疗组的条件平均结局（或与协变量的交互效应），第二阶段通过网络荟萃分析合并各站点的后验估计，得到全局一致的ITR参数。该方法通过贝叶斯框架自然处理不确定性传播，且不依赖站点间原始数据传输。模拟表明估计量具有一致性。实证部分使用三个抑郁症临床研究（STAR*D、EMBARC、REVAMP）的数据展示应用。该工作为多来源异构数据的ITR估计提供了实用框架，对您从事的因果推断中异质处理效应（HTE）研究方向有直接参考价值。
  • 关键技术: Bayesian network meta-analysis, individualized treatment rules (ITR), two-stage meta-analysis, siloed data, multisite data integration
  • 为什么对您有用: 本文聚焦个体化治疗规则（ITR）估计，属于您因果推断兴趣中异质处理效应（HTE）的子方向。您对causal inference的估计理论（estimation theory in causal inference）非常熟悉，能快速理解其两阶段贝叶斯框架，并可能将其推广至多中心工具变量或纵向因果推断的siloed data场景。因此该文属于立即可做的阅读材料，无需额外掌握新工具。

非参数 / 半参数 (nonparam_semipara, 2 篇)

1. 10.1177/09622802251399915 — Estimation of the short-term and long-term hazard ratios for interval-censored and truncated data

  • 作者: Rui Wang, Yiwei Fan
  • 期刊/来源: Statistical Methods in Medical Research
  • 机构: Beijing Institute of Technology · Tangshan College
  • 分类: vol 35 · issue 1 · pp 131-146
  • 相关性 7/10 · novelty: new_method
  • 摘要: 该论文将短长期风险比模型（short-term and long-term hazard ratio model）扩展至协变量存在下的区间删失和截断数据。该模型作为半参数框架，可处理交叉生存曲线，并包含比例风险（PH）和比例优势（PO）模型作为特例。作者首先证明了基线生存函数的非参数最大似然估计（NPMLE）具有分段常数形式。为计算该估计，开发了一种结合半步长策略的迭代凸极小化算法（iterative convex minorant algorithm）。在一种简化但常见的实际场景中，给出了简明的Wald检验用于假设检验。广泛的模拟实验表明，在传统PH或PO假设不成立时，所提方法在多种删失和截断场景下仍保持稳健与准确。三个真实数据集的应用进一步展示了该模型捕捉协变量对生存概率早晚期不同影响的能力。该研究为流行病学中常见的区间删失和截断生存数据提供了一种实用的半参数分析工具，与您的次要兴趣流行病学中的因果推断应用直接相关。
  • 关键技术: Short-term and long-term hazard ratio model, NPMLE (Nonparametric Maximum Likelihood Estimation), Iterative convex minorant algorithm, Wald test, Interval-censored and truncated data
  • 为什么对您有用: 该论文处理区间删失与截断数据的半参数建模，正好落入您的半参数与非参数理论（primary interest）范畴。利用您非常熟悉的非参数统计工具（如NPMLE的渐近性质）可以分析该方法的估计收敛性；若希望进一步推导半参数效率界，则需要先深化您的半参数理论（moderately_familiar）中的似然剖面技术——属于中期可做。此外，该模型可直接应用于流行病学队列研究中的生存数据（secondary interest），复现其算法并迁移至您的因果推断问题立即可行。

2. 10.1177/09622802251393722 — Penalized estimation of general frailty Poisson models for recurrent count events

  • 作者: Minggen Lu, Chin-Shang Li
  • 期刊/来源: Statistical Methods in Medical Research
  • 机构: University of Nevada, Reno · University of Rochester Medical Center
  • 分类: vol 35 · issue 1 · pp 147-171
  • 相关性 5/10 · novelty: new_method
  • 摘要: 本文研究面板计数数据（panel count data）下带 frailty 的 Poisson 回归模型的半参数估计问题，目标是在不指定底层计数过程随机模型的前提下估计回归系数与 frailty 参数。方法核心是两阶段迭代 EM 算法结合惩罚样条（penalized spline）逼近累积强度函数，采用 general quasi-likelihood 替代全似然以增强模型拟合灵活性，并提出 score test 检验计数数据的过度散布（overdispersion）。理论层面依赖惩罚样条的 M-estimation 收敛性质，但摘要未给出 n^{-1/2}-CAN 或 semiparametric efficiency bound 的明确声明。实证通过模拟与非黑色素瘤皮肤癌化学预防研究数据验证方法。对您而言，该文的惩罚样条半参数 M-estimation 与 score test 框架可作为 frailty/面板计数设定下的方法参考，但理论深度有限。
  • 关键技术: penalized spline estimation, two-stage EM algorithm, general quasi-likelihood, frailty Poisson model, score test for overdispersion, panel count data
  • 为什么对您有用: 本文连接到 semiparametric theory 与 hypothesis testing 两个子方向：惩罚样条半参数 M-estimation 属于您 moderately_familiar 的 M-estimation theory，score test 则属于 very_familiar 的 hypothesis testing。用您熟悉的 M-estimation 收敛理论可以审视其 estimator 是否达到 n^{-1/2}-CAN 及效率界，但摘要未显式给出这些理论结果，需读全文确认。中期可做：若想在此方向深挖，需先在 moderately_familiar 的 semiparametric efficiency theory 上长肌肉，以补全该文缺失的效率界与 influence function 分析。

数理统计 / 假设检验 (hypothesis_testing, 1 篇)

1. 10.1177/09622802251393666 · arXiv — Informative simultaneous confidence intervals for graphical test procedures

  • 作者: Werner Brannath, Liane Kluge, Martin Scharpenberg
  • 期刊/来源: Statistical Methods in Medical Research
  • 分类: vol 35 · issue 1 · pp 101-117
  • 相关性 3/10 · novelty: new_method
  • 摘要: 本文针对图形化检验程序（graphical test procedures）中同步置信区间常非信息化的问题——对于单向零假设，置信区间边界常卡在零假设边界上，与点估计值偏离程度无关。作者以Bonferroni-Holm和fall-back程序为例，指出已有替代方案虽消除了此缺陷但与原多重检验不完全兼容。本文扩展了先前工作，提出适用于图形化检验程序的信息丰富同步置信区间，其信息量随反对零假设的证据增加而单调递增。新区间通过一族对偶图和投影方法定义，并提供了简单的迭代算法。模拟研究表明，在复杂的图形化检验场景下，该方法在信息增益与拒绝尽可能多假设的目标之间取得了良好折中。对您而言，该工作直接关联假设检验中多重比较的实用方法改进，您可借鉴其投影构造思路或迭代算法设计来优化您自己的多重检验问题。
  • 关键技术: graphical test procedures, simultaneous confidence intervals, projection method, Bonferroni-Holm procedure, fall-back procedure, family-wise error rate control
  • 为什么对您有用: 本文聚焦假设检验中的多重比较问题，属于您primary interest中“mathematical statistics (hypothesis testing)”的具体分支——多重检验与同步置信区间构造。您非常熟悉的“minimax bounds for estimation problems”和“nonparametric statistics”虽不直接适用，但理解置信区间覆盖概率与检验水平的对偶关系是您的核心技能，因此可快速消化其方法学贡献。这是一篇中期可做的工作：若希望在此方向拓展，需先熟悉“graphical test procedures”的图论表示和闭检验原理（属于您moderately_familiar之外的领域），但理解算法后即可独立模拟或拓展到其他多重比较场景。

流行病学 (epidemiology, 6 篇)

1. 10.1177/09622802251393626 — A jackknife approach to estimate the prediction uncertainty from binary classifiers under right-censoring

  • 作者: Antje Jahn-Eimermacher, Lukas Klein, Gunter Grieser
  • 期刊/来源: Statistical Methods in Medical Research
  • 机构: Darmstadt University of Applied Sciences · European Union · Technische Universität Darmstadt · Martin Luther University Halle-Wittenberg
  • 分类: vol 35 · issue 1 · pp 79-100
  • 相关性 5/10 · novelty: new_method
  • 摘要: 针对右删失数据下二值分类器的预测不确定性估计问题，目标是量化个体风险预测的标准误，采用了逆概率删失加权（IPCW）处理删失。本文提出调整的infinitesimal jackknife (IJ) 估计量，通过非参数方式纳入IPCW权重，适用于任意机器学习分类器。在简单可解析例中证明调整后的IJ估计量给出无偏标准误，其他情形则通过模拟（基于IPCW定制似然的参数模型和IPCW定制损失函数的机器学习）验证性能。利用美国肾移植注册数据预测移植后生存概率，展示方法实用性。结果表明，将生存数据二值化后使用IPCW分类器，预测不确定性显著高于直接基于生存模型的预测。对您可能有用：IPCW是因果推断中处理删失的标准工具，本文非参数IJ调整可为因果推断中的预测或效应估计提供不确定性量化，且易于在您的流行病学数据集中实施。
  • 关键技术: Infinitesimal jackknife, Inverse probability of censoring weighting (IPCW), Binary classification for event risk, Nonparametric standard error estimation
  • 为什么对您有用: 本文直接涉及流行病学中常见右删失生存数据和IPCW技术，符合您对流行病学数据集和因果推断应用的兴趣。您的技术库中“非参数统计”和“因果推断中的估计理论”可深入理解IPCW与jackknife的交互，且“软件开发”经验有助于将本文估计量实现为通用函数。立即可做：您已熟悉IPCW和非参数方法，可直接将本文方法整合到自己的流行病学预测或因果推断项目中，用于评估预测不确定性。

2. 10.1177/09622802251393610 — Latent classification of time-dependent transition rates in longitudinal binary outcome data

  • 作者: Joonha Chang, Wenyaw Chan
  • 期刊/来源: Statistical Methods in Medical Research
  • 机构: Louisiana State University Health Sciences Center New Orleans · The University of Texas Health Science Center at Houston
  • 分类: vol 35 · issue 1 · pp 61-78
  • 相关性 5/10 · novelty: new_method
  • 摘要: 本文研究纵向二值结局数据中随时间变化的转移速率的潜在分类问题，设定为两状态 fully ergodic 非齐次连续时间 Markov 链（NH-CTMC）模型，假设转移速率随时间变化且人群存在异质性。作者利用 NH-CTMC 的闭式转移概率，提出 latent class clustering 方法识别人群中异质的转移速率模式。核心机制为：在闭式转移概率基础上构建似然，通过 EM 算法估计潜在类别参数与时间依赖的转移速率，避免了常速率 CTMC 的刚性假设。实证部分应用于动态血压监测数据，展示了不同子群间状态转移模式的异质性。对您可能有用：本文提供了流行病学纵向二值数据的 Markov 转移模型与潜在分类结合的应用案例，可作为理解该领域数据结构与模型设定的入门参考。
  • 关键技术: non-homogeneous continuous-time Markov chain, latent class clustering, closed-form transition probability, EM algorithm, longitudinal binary outcome
  • 为什么对您有用: 本文属于流行病学纵向数据的应用与方法论文，连接到 epidemiology 的 longitudinal causal / modeling 子方向。从 technical_arsenal 看，very_familiar 中的 nonparametric statistics 与 moderately_familiar 中的 M-estimation theory 可用于审视其似然推断与 EM 算法的理论性质（如收敛性、渐近正态性），但本文核心是参数 NH-CTMC 的闭式解与聚类，与您主攻的 semiparametric / efficiency / higher-order U 工具距离较远。作为 gateway reading：本文对流行病学纵向二值数据的 Markov 模型设定与数据结构有清晰展示，适合作为入门读物了解该领域常见模型假设与局限，但方法学 novelty 程度有限（参数闭式解 + EM 聚类），不值得花大量时间深读理论细节。

3. 10.1177/09622802251387451 · arXiv — Comparative study of Bayesian and frequentist methods for epidemic forecasting: Insights from simulated and historical data

  • 作者: Hamed Karami, Ruiyan Luo, Pejman Sanaei, Gerardo Chowell
  • 期刊/来源: Statistical Methods in Medical Research
  • 分类: vol 35 · issue 1 · pp 21-39
  • 相关性 5/10 · novelty: application
  • 摘要: 本文系统性比较了贝叶斯和频率主义方法在确定性房室流行病预测模型中的表现。研究假设模型误差服从正态分布，分别采用非线性最小二乘（NLS）优化和基于Stan的MCMC进行参数推断。通过模拟数据（R₀=2和1.5）以及1918年流感、孟买鼠疫和COVID-19等历史暴发数据，使用MAE、RMSE、加权区间分数（WIS）和95%预测区间覆盖率评估。结果表明无一致最优方法：频率主义在峰值和峰值后阶段点预测更准，贝叶斯（尤其均匀先验）在早期和稀疏数据下预测更稳健、不确定性量化更好。文章还讨论了先验选择和预测时长对收敛与计算效率的影响。作为流行病学应用论文，其比较框架和实际数据可为因果推断中的预测模型验证提供参考，并展示了MCMC在复杂动态模型中的实际使用。
  • 关键技术: Nonlinear least squares (NLS), MCMC sampling (Stan), Weighted interval score (WIS), Compartmental epidemic models, Prior specification
  • 为什么对您有用: （1）直接对应次级兴趣中的流行病学应用方向，提供了真实数据下预测方法比较的完整案例；（2）研究者的武器库中'软件开发和统计计算'可复现代码并扩展，'estimation theory in causal inference'可分析房室模型参数的可识别性；（3）立即可做：基于已知的MCMC和优化工具，可复现其比较框架并加入更复杂的因果结构（如干预或时变接触率）。

4. 10.1177/09622802251404063 — Diagnostic accuracy analysis for multiple raters using probit hierarchical model for ordinal ratings

  • 作者: Yun Yang, Xiaoyan Lin, Kerrie P Nelson
  • 期刊/来源: Statistical Methods in Medical Research
  • 机构: University of South Carolina · Boston University
  • 分类: vol 35 · issue 1 · pp 205-221
  • 相关性 2/10 · novelty: application
  • 摘要: 本文针对多个评分者对序数类别进行诊断分类的问题，提出了一种Probit层次模型。该模型将评分者的评分结果与其诊断技能参数（偏差和放大因子）以及患者的潜在疾病严重程度相联系，其中后者被假设服从一个潜在类别的正态混合分布。模型提供了单个评分者和整体评分的受试者工作特征曲线（ROC）和曲线下面积（AUC）的闭式表达式，极大方便了传统诊断准确性分析。进一步，模型可纳入协变量信息，通过回归层对评分者技能参数和/或患者潜在严重程度进行建模，并同样给出协变量特定的ROC和AUC闭式解。作者通过乳腺X线摄影的实际数据演示了方法的实用性。本文为流行病学中的诊断准确性评估提供了一个解析上易于处理的多评分者建模工具，适合对应用统计方法感兴趣的研究者参考。
  • 关键技术: Probit hierarchical model, ROC curve analysis, Latent class normal mixture, Closed-form AUC expressions, Covariate-specific ROC curves
  • 为什么对您有用: 本文属于流行病学应用，与您次要兴趣中的流行病学（数据、应用）直接相关，可作为诊断准确性分析领域的一个方法学案例。您的非参数统计和估计理论武器库虽不完全适配本文的Probit层次设定，但可考虑用您熟悉的mildly_familiar中的半参数理论（如用影响函数处理评分者偏差的推断）作为中期拓展方向。当前暂无直接可做的follow-up，但本文适合作为流行病学应用阅读积累。

5. 10.1177/09622802251403384 — Joint time-to-event partial order continual reassessment method and Joint time-to-event Bayesian logistic regression model: Statistical designs for dual agent phase I/II dose finding studies with late-onset toxicity and activity outcomes

  • 作者: Helen Barnett, Oliver Boix, Dimitris Kontos, Thomas Jaki
  • 期刊/来源: Statistical Methods in Medical Research
  • 机构: Lancaster University · Bayer (Germany) · University of Cambridge · MRC Biostatistics Unit · University of Regensburg
  • 分类: vol 35 · issue 1 · pp 186-204
  • 相关性 2/10 · novelty: new_method
  • 摘要: 该论文针对双药联合剂量探索的 I/II 期临床试验设计问题，目标是在考虑延迟发生的毒性和活性结局下，找到最大耐受剂量组合（MTDC）与最优生物剂量（OBD）。提出了两种基于模型的设计：Joint time-to-event (TITE) partial order continual reassessment method（POCRM）和 Joint TITE Bayesian logistic regression model（BLRM），分别扩展了单药剂量探索中的部分有序连续再评估方法和贝叶斯逻辑回归模型，以处理双药剂量网格的排序不确定性和时间事件数据。两种方法均使用事件时间模型（如 Weibull 或分段指数）对延迟结局进行似然建模，并采用贝叶斯后验更新进行序贯决策。通过基于真实试验示例的广泛模拟研究，比较了这两种方法与一种模型辅助方法（如基于计数的算法），结果显示两种模型化方法平均表现优于辅助方法，但两者之间的优劣并非在所有场景下一致，且对剂量网格大小敏感。该论文对流行病学研究者有参考价值，因其展示了如何处理双药联合试验中延迟结局的联合建模和序贯调整，与因果推断中的纵向处理时变混杂问题有一定技术交叉。
  • 关键技术: TITE-POCRM, Bayesian logistic regression model (BLRM), Time-to-event modeling, Dual-agent dose-finding design, Simulation-based comparison
  • 为什么对您有用: 本文属于流行病学/临床试验设计的应用方法论文。对于入门价值：文章对剂量探索背景和延迟结局的处理做了清晰铺垫，但相对专业，非入门读物。武器库评估：研究者熟悉因果推断中的逆概率加权、纵向估计，可用于审视其序贯决策中的时变偏差问题，但核心贝叶斯剂量建模（先验设定、MCMC实现）不在当前武器库中，需额外学习。建议：值得一读全文，尤其关注其联合安全性-有效性建模策略和模拟设计框架，或将启发在因果推断中处理多结局延迟问题的思路。

6. 10.1177/09622802251399914 — Adaptive sample size re-estimation designs for a two-stage randomized trial with binary outcome

  • 作者: Zhixin Tang, Guogen Shan
  • 期刊/来源: Statistical Methods in Medical Research
  • 机构: University of Florida
  • 分类: vol 35 · issue 1 · pp 118-130
  • 相关性 1/10 · novelty: new_method
  • 摘要: 本文针对二值结局的两阶段随机对照试验，提出两种新的自适应样本量再估计设计：并行两阶段适应性设计（parallel two-stage adaptive design）和 promising zone 设计。这些设计基于精确二项分布，允许根据第一阶段的结果调整第二阶段的样本量，同时保证条件概率约束（conditional probability constraint），并控制整体 I 类错误率。与传统分组序贯设计（group sequential design）相比，适应性设计能显著提高非条件检验功效，但需要更大的期望样本量；而 promising zone 设计则在功效和期望样本量之间取得了更好的平衡。作者通过一个完成的癌症试验实例说明了所提设计的应用。本文属于临床试验统计方法学中的实际应用，对流行病学中设计二值结局的适应性试验具有直接参考价值。
  • 关键技术: adaptive sample size re-estimation, group sequential design, promising zone design, conditional probability constraint, exact binomial distribution
  • 为什么对您有用: 本文直接关联您 secondary interests 中的流行病学（临床试验设计），属于应用场景清晰的统计方法研究。您非常熟悉的统计计算（software development）可用于实现这些自适应设计的数值模拟与样本量计算，而您对 minimax bounds 和假设检验的理解有助于审视其效率与误差控制。若您计划进入临床试验设计方向，本文是很好的入门读物，但需先补充分组序贯设计理论（如 error spending function）等中期可做的技术积累。

其他 (other, 1 篇)

1. 10.1177/09622802251403365 · arXiv — Augmented binary method for basket trials (ABBA)

  • 作者: Svetlana Cherlin, James M S Wason
  • 期刊/来源: Statistical Methods in Medical Research
  • 分类: vol 35 · issue 1 · pp 172-185
  • 相关性 4/10 · novelty: new_method
  • 摘要: 在篮子试验中，传统响应终点常将连续指标二值化，导致信息损失。本文提出了增强二元方法（ABBA），在潜变量框架下使用贝叶斯分层模型，从连续指标中借用信息以提高统计功效。该方法通过子试验间治疗效应的信息共享，有效提升了估计精度。模拟研究表明，与标准二元方法相比，ABBA使log优势比的后验95%高密度区间缩小，且当治疗效应一致时功效显著提升。在实际风湿病学两个临床试验数据中验证了方法的有效性。该方法展示了如何利用额外连续信息改进临床终点分析，对因果推断中处理复合终点的灵敏度分析或中介分析可能具有参考价值。
  • 关键技术: Augmented binary method, Bayesian hierarchical model, Latent variable framework, Borrowing of information, Basket trials, High-density interval
  • 为什么对您有用: 本文属于临床试验统计方法学，与研究者的secondary interest流行病学（应用因果工作）方向相关，其中借用信息的思路可启发因果推断中的信息整合。武器库中的'estimation theory in causal inference'可用于评估该方法在治疗效应一致时的估计精度提升，但核心贝叶斯分层模型及MCMC实现不在当前武器库中，属于中期可做方向（需先掌握贝叶斯计算工具）。

Maintained by 陈星宇 · Homepage · Source on GitHub

评论