Evaluating Surrogates in Individualized Treatment Rules¶

讲者: Yue Liu
会场: Data Integration and Surrogate Endpoint for Causal Inference
报告题目: Evaluating Surrogates in Individual Treatment Regimes
链接: arXiv
来源: JCSDS 2026 · 返回会议总览

一、领域脉络与小综述¶

这个方向是什么¶

这个子方向要解决的根本问题是：当主要结局（primary outcome）昂贵、延迟或难以观测时，能否用更容易获取的替代指标（surrogate endpoint）来学习一个“好”的个性化治疗规则（ITR），以及如何量化这种替代决策的质量损失。它位于两个成熟领域的交叉点——替代指标验证（surrogate validation）与个性化治疗规则学习（ITR learning）——但关注的是一个被两者都部分忽略的问题：替代指标对“决策”的价值，而非对“效应估计”的价值。当前该交叉点尚处于早期形成阶段，缺乏统一的评估框架。

发展脉络¶

奠基工作（1989-2007）：替代指标研究的起点是Prentice (1989) 提出的统计替代性（statistical surrogacy） 标准，要求主要结局在给定替代指标后条件独立于处理。Frangakis & Rubin (2002) 用潜在结果框架提出了主替代性（principal surrogacy），强调替代指标对处理效应的捕捉应基于个体层面的潜在结果。Chen et al. (2007) 提出了一致替代性（consistent surrogacy） 标准。这些工作奠定了替代指标验证的理论基础，但它们的共同特点是：关注的是替代指标能否“替代”主要结局来估计平均处理效应（ATE），而非能否用于个体化决策。

ITR学习的发展（2011-2021）：几乎平行地，ITR学习领域从Qian & Murphy (2011) 的l1惩罚最小二乘和Zhao et al. (2012) 的outcome weighted learning开始，发展到Athey & Wager (2021) 的doubly robust policy learning。这些方法都假设主要结局是可观测的。同时，针对未观测混杂的扩展开始出现：Cui & Tchetgen Tchetgen (2021) 用工具变量，Qi et al. (2024) 用代理变量（proxy variables）。但这些工作都默认ITR学习的目标是主要结局本身，没有考虑替代指标作为决策依据时的特殊问题。

替代指标与ITR的交叉（2020-2024）：最近几年，两个领域开始交汇。Yang et al. (2023) 提出用协变量和替代指标来插补缺失的长期结局，然后在插补值上学习最优ITR。Wu et al. (2024) 开发了平衡长期和短期奖励的ITR学习框架。Kallus & Mao (2024) 研究了在结局缺失时，利用替代指标提高ATE估计效率。这些工作开始触及“替代指标用于决策”的问题，但它们要么把替代指标当作插补工具（Yang et al.），要么关注的是平均效应而非个体化决策（Kallus & Mao），要么没有提供评估替代指标本身决策价值的度量。

本文的位置：本文是第一个系统性地提出直接评估替代指标在ITR中决策价值的框架。它不关心替代指标能否“替代”主要结局来估计ATE，而是问：用替代指标学出的ITR，在主要结局上表现如何？ 它引入了三个度量——替代遗憾（surrogate regret）、替代增益（surrogate gain）、替代效率（surrogate efficiency）——并建立了相应的估计和推断理论。

子线索聚类¶

替代指标验证（传统路线）：Prentice (1989), Frangakis & Rubin (2002), Chen et al. (2007), VanderWeele (2013), Wang et al. (2020, 2023)。这一簇关注的是替代指标能否“解释”或“捕捉”处理对主要结局的效应，通常以ATE为对象。本文的定位：不沿此路线，因为ATE层面的替代性不保证ITR层面的决策质量。
ITR学习（标准路线）：Qian & Murphy (2011), Zhao et al. (2012), Athey & Wager (2021), Kitagawa & Tetenov (2018)。这一簇关注如何在主要结局可观测时学习最优ITR。本文的定位：不沿此路线，因为本文假设主要结局难以观测，必须依赖替代指标。
替代指标辅助的ITR学习（交叉路线）：Yang et al. (2023), Wu et al. (2024), Kallus & Mao (2024)。这一簇开始将替代指标用于ITR学习，但方式不同：Yang et al. 用替代指标插补结局再学ITR；Wu et al. 平衡长短奖励；Kallus & Mao 用替代指标提高ATE效率。本文的定位：不同于这些工作，本文不提出新的ITR学习方法，而是提出评估替代指标本身决策价值的度量。
预算约束下的ITR：Bhattacharya & Dupas (2012), Matrajt et al. (2021), Xu et al. (2024)。这一簇考虑当只能处理部分人口时的最优ITR。本文的定位：将预算约束纳入替代指标评估，这是本文的一个关键扩展。

核心问题与已知瓶颈¶

这个方向在追问的核心问题有2-3个： 1. 替代指标在什么条件下能保证ITR层面的决策质量？ 已知瓶颈：传统替代性标准（如Prentice标准）不保证ITR质量，本文用三个反例证明了这一点。 2. 如何量化替代指标导致的ITR性能损失？ 已知瓶颈：缺乏直接针对ITR的替代指标评估度量。本文提出的替代遗憾、增益、效率是首次尝试。 3. 在预算约束下，替代指标的排序能力比符号一致性更重要？ 已知瓶颈：即使CATE符号一致，排序不同也会导致预算约束下的决策严重偏离。本文的Example 3展示了这一点。

⚠️ 作者的framing¶

作者把缺口frame成什么：作者在引言中明确说：“Existing surrogate criteria, however, are largely designed for causal effect evaluation rather than treatment allocation decision-making.” 因此，本文的framing是：现有替代指标验证框架关注的是“效应估计”而非“决策”，所以需要一套全新的、直接针对ITR的评估度量。 这使得本文成为“显然的下一步”：既然替代指标已被用于决策（如在线广告、教育），那么就需要工具来评估这种决策的质量。

哪些竞争路线被他淡化或回避了： - Yang et al. (2023) 的插补方法：作者在引言中只提了一句“More recently, Yang et al. (2023) propose to use both covariates and surrogates to impute missing long-term outcomes”，但没有深入讨论这种方法与本文框架的关系。实际上，Yang et al. 的方法也可以被视为一种“用替代指标做决策”的路线，但作者选择将其定位为“插补”而非“评估”。 - Kallus & Mao (2024) 的效率增益框架：作者在讨论部分提到“Kallus and Mao (2024) have developed methods for estimating ITRs with missing outcomes”，但没有在引言中将其作为竞争路线。Kallus & Mao 关注的是用替代指标提高ATE估计效率，而非ITR评估，所以可能被作者视为不同问题。

什么明显该被引/该存在、却没出现在intro里？ - Ben-Michael et al. (2022) 的非对称反事实效用政策学习：这篇论文（已检索）讨论了当决策者关心“do no harm”时的政策学习，与本文的“替代指标可能导致有害决策”主题高度相关。但本文只在参考文献中列出，未在引言中讨论。 - Levis et al. (2023) 的协变量辅助IV界：这篇论文（已检索）讨论了非光滑泛函的推断问题，与本文处理非光滑ITR指示函数的技术挑战相关。但本文未引用。

张力¶

未见明显对立引用。被引工作之间没有彼此矛盾或在略不同条件下得相反结论的情况。这是一个相对和谐的领域，不同工作关注不同方面，没有根本性冲突。

二、最核心、最简单的例子 / 数学问题¶

第一步：符号、模型、可观测数据交代清楚¶

符号： - A ∈ {0,1}：处理变量，1=处理，0=对照。 - X ∈ ℝᵈ：基线协变量，在治疗前观测。 - Y ∈ ℝ：主要结局（primary outcome），昂贵/延迟/难以观测。 - S ∈ ℝ：替代指标（surrogate endpoint），容易/快速/大规模观测。 - Y(a), S(a)：潜在结局（potential outcomes），即如果个体被分配到处理a时会观测到的Y和S值。不可观测，因为每个个体只能接受一种处理。 - τ_Y(x) = E[Y(1)-Y(0)|X=x]：主要结局的条件平均处理效应（CATE）。 - τ_S(x) = E[S(1)-S(0)|X=x]：替代指标的CATE。 - π: 𝒳 → {0,1}：个性化治疗规则（ITR），一个从协变量空间到处理分配的确定性映射。 - π_Y(x) = 1{τ_Y(x) > 0}：主要结局最优ITR（无预算约束时）。 - π_S(x) = 1{τ_S(x) > 0}：替代指标最优ITR（无预算约束时）。 - π_{Y,λ}(x), π_{S,λ}(x)：预算约束为λ时的最优ITR（见下文）。 - e(x) = P(A=1|X=x)：倾向得分（propensity score）。 - µ_a(x) = E[Y|X=x, A=a]：主要结局的回归函数。 - µ_{S,a}(x) = E[S|X=x, A=a]：替代指标的回归函数。 - n₁, n₂：两个数据集的样本量。 - ρ = lim n₁/n₂ ∈ (0,∞)：样本量比。

模型： - 潜在结果框架：每个个体有四个潜在变量(Y(0), Y(1), S(0), S(1))，但只能观测到与分配处理对应的那一个。 - 假设1（无混淆性）：A ⊥ Y(a) | X 且 A ⊥ S(a) | X。即给定X，处理分配与潜在结局独立。 - 假设2（重叠性）：e(X) ∈ [ε, 1-ε] 几乎必然，其中ε>0。即每个个体都有正概率接受任一处理。 - 数据生成：(A, X, S(0), S(1), Y(0), Y(1)) i.i.d. 来自某个总体分布P。

可观测数据： - 研究者拥有两套独立的数据集： - 结局数据集 D₁ = {(Aᵢ, Xᵢ, Yᵢ) : i ∈ I₁}，样本量n₁。包含处理、协变量和主要结局，但没有替代指标。 - 替代数据集 D₂ = {(Aⱼ, Xⱼ, Sⱼ) : j ∈ I₂}，样本量n₂。包含处理、协变量和替代指标，但没有主要结局。 - 关键点：主要结局Y和替代指标S不在同一个体上同时观测。这是两样本设计（two-sample design），反映了实际中长期间结局和短期间替代指标可能来自不同研究。 - 不可观测的量：潜在结局Y(a), S(a)，以及由此定义的CATE τ_Y(x), τ_S(x)。这些只能通过假设（无混淆性+重叠性）从可观测数据中识别。

第二步：最小内核¶

本文的核心数学问题可以浓缩为：当用替代指标S学出的ITR π_S替代主要结局最优ITR π_Y时，主要结局的期望损失是多少？

最简特例：假设CATE是常数，即τ_Y(x) ≡ c_Y，τ_S(x) ≡ c_S，且c_Y和c_S符号相反。例如： - τ_S(x) ≡ 1（替代指标显示处理对所有个体都有益） - τ_Y(x) ≡ -1（主要结局显示处理对所有个体都有害）

在这个特例下： - 主要结局最优ITR：π_Y(x) = 1{τ_Y(x) > 0} = 1{-1 > 0} = 0，即不处理任何人。 - 替代指标最优ITR：π_S(x) = 1{τ_S(x) > 0} = 1{1 > 0} = 1，即处理所有人。

替代遗憾（Surrogate Regret） 定义为：

R = E[Y(π_Y(X))] - E[Y(π_S(X))]

在这个特例中： - E[Y(π_Y(X))] = E[Y(0)]（因为π_Y=0，所有人接受对照） - E[Y(π_S(X))] = E[Y(1)]（因为π_S=1，所有人接受处理） - 所以 R = E[Y(0)] - E[Y(1)] = -E[τ_Y(X)] = -(-1) = 1。

这个例子说明了什么：即使替代指标S与主要结局Y高度相关（例如，S和Y的相关系数接近1），只要它们的CATE符号相反，替代指标最优ITR就会导致完全错误的决策，造成巨大的主要结局损失。本文的Example 1和Example 2就是这种情形的推广，其中CATE不是常数但符号相反。

更一般的情况：当CATE不是常数时，替代遗憾可以写成：

R = E[τ_Y(X) · (π_Y(X) - π_S(X))]

这等价于对决策不一致的区域（即π_Y(X) ≠ π_S(X)的区域）按τ_Y(X)的绝对值加权求和。如果τ_Y(X)和τ_S(X)符号一致，则π_Y = π_S，R=0。如果符号不一致，则R>0。

预算约束下的扩展：当只能处理λ比例的人口时，最优ITR变为只处理CATE最大的前λ比例的人（且CATE为正）。此时，替代指标不仅需要符号一致，还需要排序一致——即τ_S(x)和τ_Y(x)的排序要匹配。本文的Example 3展示了即使符号一致，排序不同也会导致预算约束下的巨大遗憾。

三、这篇论文做了什么¶

三句话¶

研究了什么问题：当主要结局难以观测时，如何评估替代指标在个性化治疗规则（ITR）中的决策价值，即用替代指标学出的ITR在主要结局上表现如何。
核心工具/方法：提出了三个ITR导向的评估度量——替代遗憾（surrogate regret）、替代增益（surrogate gain）、替代效率（surrogate efficiency）——并构建了基于增广逆概率加权（AIPW）的估计量和相应的渐近推断理论。
主要结论：在margin条件下，所提估计量是√n-一致的且渐近正态的；模拟和Criteo数据集上的实证分析验证了方法的有限样本性能。

关键设定与假设¶

在第二节最小记号的基础上，补全完整设定：

两样本设计：这是本文的一个关键设定。研究者拥有两个独立数据集：D₁（有Y无S）和D₂（有S无Y）。这比单样本设计（同时有Y和S）更一般，也更符合实际（长期结局和短期替代指标可能来自不同研究）。论文也讨论了单样本设计的扩展（见补充材料S2.2）。
假设1（无混淆性）：A ⊥ Y(a) | X 且 A ⊥ S(a) | X。这是标准假设，但本文没有考虑未观测混杂。相比已有文献（如Cui & Tchetgen Tchetgen 2021用IV处理未观测混杂），这是一个强化的假设。
假设2（重叠性）：e(X) ∈ [ε, 1-ε]。标准假设。
假设3（margin条件）：这是本文的关键技术假设，用于处理ITR指示函数的非光滑性。它要求CATE τ_Y(X)和τ_S(X)在决策阈值（0和分位数y_{1-λ}, s_{1-λ}）附近没有太多概率质量。具体地：
P(|τ_Y(X)| ≤ t) = O(t^{α₁})：τ_Y在0附近不集中。
P(|τ_S(X)| ≤ t) = O(t^{α₂})：τ_S在0附近不集中。
P(|τ_Y(X) - y_{1-λ}| ≤ t) = O(t^{β₁})：τ_Y在分位数附近不集中。
P(|τ_S(X) - s_{1-λ}| ≤ t) = O(t^{β₂})：τ_S在分位数附近不集中。这些条件与分类文献中的Tsybakov margin条件（Audibert & Tsybakov 2007）和ITR文献中的类似条件（Luedtke & van der Laan 2016）一致。相比已有文献，本文同时需要τ_Y和τ_S的margin条件，因为两个ITR（π_Y和π_S）都需要估计。
预算约束：λ ∈ (0,1]表示最多可处理的人口比例。当λ=1时退化为无约束情形。预算约束下的最优ITR是π_{Y,λ}(x) = 1{τ_Y(x) > 0} · 1{τ_Y(x) > y_{1-λ}}，其中y_{1-λ}是τ_Y(X)的(1-λ)分位数。这相当于只处理CATE为正且最大的前λ比例的人。

主要结果¶

定理1（无约束替代遗憾的收敛率）：

R̂ - R = O_P(n^{-1/2} + D_{1,n} + D_{2,n} + D_{3,n})

其中： - D_{1,n} = ‖ê - e‖₂ · (‖µ̂₁ - µ₁‖₂ + ‖µ̂₀ - µ₀‖₂)：倾向得分和结局回归的乘积误差。如果两者都一致估计，则D_{1,n} = o_P(n^{-1/2})。 - D_{2,n} = ‖τ_Y - τ̂_Y‖_∞^{1+α₁}：τ_Y的估计误差，受margin参数α₁控制。α₁越大，收敛越快。 - D_{3,n} = ‖τ_S - τ̂_S‖_∞^{α₂}：τ_S的估计误差，受margin参数α₂控制。

直觉：D_{1,n}是AIPW的典型二阶项，D_{2,n}和D_{3,n}是估计ITR指示函数带来的额外偏差。如果margin条件足够强（α₁, α₂足够大），且所有nuisance函数以足够快速度一致估计，则R̂是√n-一致的。

命题1（无约束替代遗憾的渐近正态性）：如果D_{1,n} + D_{2,n} + D_{3,n} = o_P(n^{-1/2})，则√n(R̂ - R) → N(0, σ²_R)，其中σ²_R = Var[ϕ_R(Y, A, X; η)]。

定理2（预算约束替代遗憾的收敛率）：

R̂(λ) - R(λ) = O_P(n^{-1/2} + D_{1,n} + D_{2,n} + D_{3,n} + D_{4,n} + D_{5,n})

其中D_{4,n} = (‖τ_Y - τ̂_Y‖_∞ + |y_{1-λ} - ŷ_{1-λ}|)^{β₁}，D_{5,n} = (‖τ_S - τ̂_S‖_∞ + |s_{1-λ} - ŝ_{1-λ}|)^{β₂}。预算约束引入了两个额外项，反映CATE估计误差和分位数估计误差的联合影响。

定理3和4（替代增益和效率的收敛率）：类似结构，但只涉及D_{1,n}, D_{3,n}, D_{5,n}（因为增益和效率只依赖π_S，不依赖π_Y）。

证明路线与技术技巧¶

整体路线（以定理1为例，3-5步逻辑主干）：

分解估计误差：将R̂ - R分解为三部分：
主导项：(E_{I_{1,1}} - E_P)[ϕ_R(Y, A, X; η)]，即用真实nuisance参数时的经验过程项。
二阶项1：(E_{I_{1,1}} - E_P)[ϕ_R(Y, A, X; η̂) - ϕ_R(Y, A, X; η)]，即nuisance估计误差带来的经验过程项。
二阶项2：E_P[ϕ_R(Y, A, X; η̂) - ϕ_R(Y, A, X; η)]，即nuisance估计误差带来的偏差项。
处理二阶项1：利用样本分割（sample splitting），使得η̂与E_{I_{1,1}}独立。然后应用Kennedy et al. (2020)的引理（Lemma S4）：如果‖ϕ_R(·; η̂) - ϕ_R(·; η)‖₂ = o_P(1)，则二阶项1是o_P(n^{-1/2})。证明的关键是验证这个L₂范数条件，通过三角不等式和Cauchy-Schwarz将其转化为nuisance估计误差的L₂范数。
处理二阶项2（偏差项）：利用Lemma 2（或Lemma S1）将偏差分解为两部分：
乘积项：(ê - e)(µ̂_a - µ_a)，由AIPW结构保证。
一阶项：τ_Y · [(π̂_Y - π_Y) - (π̂_S - π_S)]，这是ITR估计误差带来的。
控制一阶项：这是最吃劲的部分。由于π̂_Y和π̂_S包含指示函数，直接控制E_P[τ_Y · (π̂_Y - π_Y)]需要margin条件。关键技巧是Lemma S5和Lemma S7：
Lemma S5：|1(f̂ > 0) - 1(f > 0)| ≤ 1(|f| ≤ |f̂ - f|)，将指示函数误差转化为f在0附近的事件。
Lemma S7：利用margin条件，E_P[|τ_Y| · 1(|τ_Y| ≤ |τ̂_Y - τ_Y|)] ≤ ‖τ_Y - τ̂_Y‖_∞^{1+α₁}。
汇总：主导项是O_P(n^{-1/2})且渐近正态；二阶项1是o_P(n^{-1/2})；二阶项2的阶由D_{1,n}, D_{2,n}, D_{3,n}控制。如果这些项都是o_P(n^{-1/2})，则R̂是√n-一致且渐近正态的。

关键跳跃点： - Lemma 2的偏差分解：将AIPW估计量的偏差分解为乘积项和一阶项，这是后续分析的基础。乘积项是AIPW的典型优势（double robustness），一阶项是ITR特有的挑战。 - Lemma S5的指示函数误差控制：将非光滑的指示函数误差转化为光滑的|f| ≤ |f̂ - f|事件，这是处理ITR估计误差的标准技巧。 - Lemma S7的margin条件应用：将E_P[|τ_Y| · 1(|τ_Y| ≤ |τ̂_Y - τ_Y|)] bound为‖τ_Y - τ̂_Y‖_∞^{1+α₁}，这是利用margin条件的关键步骤。α₁越大，这个bound越紧。

技术技巧点名： - AIPW（Augmented Inverse Probability Weighting）：用于构造估计函数ϕ，使得偏差项具有乘积结构（(ê - e)(µ̂_a - µ_a)），从而实现double robustness。 - 样本分割（Sample Splitting）：将D₁分成两部分，一部分用于估计nuisance参数，另一部分用于计算最终估计量。这保证了η̂与评估样本独立，简化了渐近分析。 - Cross-fitting：在补充材料中讨论，通过K折交叉验证提高有限样本性能。 - Margin条件（Tsybakov条件）：用于控制非光滑指示函数估计的偏差，是处理ITR问题的标准工具。 - 经验过程理论：Lemma S4（来自Kennedy et al. 2020）用于控制二阶经验过程项，其证明基于条件方差和Markov不等式。

真实例子与应用¶

数据：Criteo Uplift Prediction数据集（Diemert et al. 2018），包含25,309,483个用户级观测，来自多个增量实验。每个观测有：二元处理指示（是否看到广告）、12个协变量、两个替代指标（visit和exposure）、一个转化指示（conversion，即是否购买）。数据特点：visit率4.13%，转化率0.23%，处理比例84.6%，反映了数字广告中典型的稀疏性。

方法应用： - 主要结局Y：转化（conversion）。 - 替代指标S：visit（是否访问网站）和exposure（是否有效暴露于广告）。 - 处理A：是否分配到广告组。 - 协变量X：12个可用特征。 - 采用与模拟相同的样本分割策略，将数据集分为辅助样本和主样本。 - 用四种ML方法估计CATE：Random Forest (RF), LightGBM, XGBoost, Gradient Boosting。 - 用逻辑回归估计倾向得分。 - 在预算约束λ ∈ {5%, 10%, 15%, 20%}下估计R̂(λ), Ĝ(λ), V̂(λ)。

结果： - 替代遗憾R̂(λ)（表2）：所有方法下都非常小（0.000049到0.000195），说明visit和exposure作为替代指标学出的ITR与主要结局最优ITR性能非常接近。 - 替代增益Ĝ(λ)（表3）：均为正，说明替代指标ITR优于不处理基线。 - 替代效率V̂(λ)（表4）：均为正，说明替代指标ITR优于随机分配。 - 预算影响：随着λ增大，遗憾减小，增益和效率增大，说明更大预算使替代指标ITR更接近最优。

这个例子想说明什么：在Criteo数据中，visit和exposure是“好”的替代指标——它们学出的ITR在主要结局（转化）上表现良好，接近最优。这验证了本文框架在实际应用中的可行性，也展示了如何用所提度量比较不同替代指标（visit vs. exposure）和不同ML方法。

🔎 结论是否比证明窄¶

定理1-4的收敛率：这些结果是在margin条件（假设3） 下严格证明的。如果margin条件不满足（例如，CATE在0附近有概率质量），则D_{2,n}, D_{3,n}, D_{4,n}, D_{5,n}可能不是o_P(n^{-1/2})，√n-一致性可能不成立。论文在讨论部分没有明确说明这一点，但这是隐含的。
命题1-4的渐近正态性：这些结果要求D_{1,n} + D_{2,n} + D_{3,n} + ... = o_P(n^{-1/2})。这是一个充分条件，但论文没有讨论是否必要。在实际应用中，如果nuisance估计误差不够小，置信区间可能不准确。
两样本设计：论文的主要理论是针对两样本设计的。对于单样本设计（补充材料S2.2），论文给出了算法但没有给出理论保证。这是一个明显的窄结论：单样本设计的渐近性质没有被证明。
未观测混杂：论文假设无混淆性（假设1），没有考虑未观测混杂。在引言中，作者提到了用IV或代理变量处理未观测混杂的扩展（Cui & Tchetgen Tchetgen 2021; Qi et al. 2024），但本文没有处理这种情况。这是一个窄结论：本文框架在未观测混杂下不直接适用。

四、开放问题¶

组合多个替代指标：论文在讨论部分提到“methods that combine multiple surrogates into an optimal composite surrogate would be valuable”，并引用了Athey et al. (2025)的surrogate index。扎根点：论文第7节“Several promising directions for future research remain. First, methods that combine multiple surrogates into an optimal composite surrogate would be valuable.” 这是一个明确的开放问题：如何将多个替代指标组合成一个“最优复合替代指标”，使得基于它的ITR在主要结局上表现最好？
缺失数据场景：论文提到“extending our framework to handle missing data scenarios, where either surrogate or outcome measurements are partially unavailable”。扎根点：论文第7节“Second, extending our framework to handle missing data scenarios... would broaden its applicability.” 这是一个实际中常见的问题：如果替代指标或主要结局有缺失，本文的框架如何调整？
放松margin条件：本文的渐近理论依赖于margin条件（假设3）。如果CATE在决策阈值附近有概率质量，√n-一致性可能不成立。扎根点：定理1-4的证明中，margin条件被用于控制D_{2,n}, D_{3,n}, D_{4,n}, D_{5,n}。如果这些条件不满足，能否得到更慢的收敛率？或者能否用其他方法（如平滑）来避免margin条件？这是一个理论上的开放问题。
单样本设计的理论保证：论文在补充材料中给出了单样本设计的算法（S2.2, S2.3），但没有提供相应的渐近理论。扎根点：论文第2.1节提到“When only a single dataset D = {(Aᵢ, Xᵢ, Sᵢ, Yᵢ)} is available, our proposed framework can be also extended”，但正文的理论部分只针对两样本设计。单样本设计下的渐近性质（如收敛率、渐近方差）需要被建立。

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