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Randomization Inference with Sample Attrition

讲者: Xinran Li
会场: Design-Based Causal Inference
报告题目: Randomization Inference with Sample Attrition
链接: arXiv
来源: JCSDS 2026 · 返回会议总览


一、领域脉络与小综述

这个方向是什么

这个子方向的核心问题是:在随机化实验中,当存在样本损耗(即部分单位的结果变量缺失)时,如何保证随机化推断(Randomization Inference)的有效性? 随机化推断(Fisher randomization test, FRT)因其有限样本精确性和无需分布假设的优点而被广泛使用,但其有效性依赖于完整的结果数据。样本损耗破坏了这种完整性,导致经典的FRT无法直接应用。该方向旨在发展在各类缺失机制(包括信息性缺失,即缺失与否依赖于潜在结果)下,仍能保证size控制(Type I error rate ≤ nominal level)的随机化检验方法。当前该方向的成熟度中等:已有大量关于缺失数据下因果推断的文献,但专门针对随机化推断框架下的系统性研究相对较少,本文是这一方向上的一个系统性贡献。

发展脉络(history)

  • 奠基工作:Fisher (1935) 与 Rubin (1974)。Fisher 提出了随机化检验(FRT)作为实验分析的黄金标准,其核心思想是利用已知的处理分配机制来生成检验统计量的零分布,无需任何分布假设。Rubin (1974) 建立了潜在结果框架,为因果推断提供了统一语言。这两项工作奠定了整个方向的基础:FRT 是理想实验下的精确工具,而潜在结果框架则提供了处理缺失数据(如样本损耗)的概念基础。

  • 主要进展:从“sharp null”到“weak null”的扩展。经典FRT只能检验“sharp null”(所有个体处理效应均为零或某个已知向量)。Chung & Romano (2013) 和 Wu & Ding (2018) 等发展了在“weak null”(如平均处理效应为零)下仍能渐近有效的置换检验。Li & Ding (2016) 提供了有限总体中心极限定理,为这些渐近结果提供了理论基础。Caughey et al. (2021) 进一步将FRT扩展到“bounded null”(所有个体效应非正或非负)和效应分位数,并引入了分布自由的秩统计量,这为本文处理样本损耗提供了关键工具。

  • 当前 frontier:样本损耗下的随机化推断。已有工作开始处理缺失数据下的随机化推断。Heng et al. (2023) 提出了“imputation and re-imputation”框架,在“sharp missingness”(缺失指示不受处理影响)假设下保证了有限样本精确性。Ivanova et al. (2022) 和 Heussen et al. (2024) 则利用多重插补来恢复随机化分布。但这些工作要么依赖于较强的缺失机制假设(如缺失完全随机或sharp missingness),要么需要模型假设。本文的位置:本文在更一般的缺失机制(允许信息性缺失)下,发展了一套计算高效的随机化检验方法,并系统地将随机化推断与部分识别(partial identification)文献中的界(bounds)联系起来。

子线索聚类

  1. 经典随机化推断及其扩展:这条线索关注在无缺失数据下,如何将FRT从sharp null扩展到weak null、bounded null和效应分位数。代表工作:Chung & Romano (2013), Wu & Ding (2018), Caughey et al. (2021), Su & Li (2022)。本文直接继承了Caughey et al. (2021)的分布自由秩统计量。

  2. 缺失数据下的因果推断(部分识别视角):这条线索关注在信息性缺失下,如何对处理效应进行部分识别(即给出识别区间而非点估计)。代表工作:Manski (1990), Horowitz & Manski (2000), Zhang & Rubin (2003), Lee (2009)。这些工作给出了在单调缺失等假设下的sharp bounds。本文的“最坏情况”p值构造与这些界有直接对应关系。

  3. 缺失数据下的随机化推断:这条线索直接处理样本损耗对FRT的影响。代表工作:Heng et al. (2023), Ivanova et al. (2022), Heussen et al. (2024)。这些工作通常依赖于较强的缺失机制假设(如sharp missingness或MAR)。本文在更一般的缺失机制下发展了新方法,并利用两步法(two-step procedure)来利用缺失类型分布的部分信息,从而提高了功效。

这个方向在追问的核心问题

  1. 缺失机制假设:在什么缺失机制下,随机化检验仍能保证size控制?需要多强的假设才能得到有信息量的推断(即不平凡的p值或置信区间)?
  2. p值构造:当缺失数据导致sharp null不再“sharp”(即无法完全归因潜在结果)时,如何构造一个有效(size控制)且尽可能不保守的p值?
  3. 功效优化:如何利用缺失机制的结构性假设(如单调性)或从观测数据中学习到的缺失类型分布信息,来提高检验的功效?
  4. 与部分识别的联系:随机化推断中的“最坏情况”p值与部分识别文献中的“sharp bounds”之间是否存在精确对应?这种对应能否指导更优的检验构造?

已知瓶颈:在一般缺失机制下,最坏情况p值往往非常保守(如本文表3中General列全为1.000),导致功效极低。如何在保证size控制的前提下,通过合理的假设或数据驱动的方法来收紧p值,是核心瓶颈。

⚠️ 作者的 framing

作者将缺口 frame 成:“现有随机化推断方法在处理样本损耗时,要么假设缺失完全随机(MAR),要么假设处理对缺失无影响(sharp missingness),无法处理信息性缺失(informative missingness)”。因此,本文的“显然的下一步”是:在允许信息性缺失的一般缺失机制下,发展一套计算高效、且能利用单调性等结构假设来提高功效的随机化检验方法

被淡化或回避的竞争路线: - 多重插补(MI)路线(Ivanova et al., 2022; Heussen et al., 2024):作者在引言中提及,但将其定位为依赖于“missing at random”或“zero treatment effect on missingness”等假设,而本文的方法不需要这些假设。作者没有深入讨论MI在信息性缺失下的表现或可能的扩展。 - 基于模型的贝叶斯方法:完全未被提及。这可能是因为本文坚持“design-based”的纯随机化推断范式,拒绝任何分布假设。

什么明显该被引/该存在、却没出现在intro里? - Principal Stratification 文献的更深入讨论:本文的核心技术(composite potential outcome)本质上是在处理“principal stratum” {i: M_i(1)=M_i(0)=1} 上的效应。Frangakis & Rubin (2004) 的 principal stratification 框架是这一思路的奠基工作,但本文仅在引言末尾和正文中简单提及。更系统的引用和对比(如与Zhang & Rubin 2003的principal stratification视角的关联)会更好。 - 关于“always-takers”和“never-takers”的讨论:在工具变量(IV)文献中,类似的概念(compliers, always-takers, never-takers)有成熟的推断方法。本文的“always-observed” (M_i(1)=M_i(0)=1) 和“never-observed” (M_i(1)=M_i(0)=0) 与IV中的子群有结构上的相似性,但作者没有引用IV文献来建立这种联系。这可能是一个值得研究者去查的潜在连接点。

张力

未见明显对立引用。各被引工作之间在假设强度和方法论上存在梯度(从最弱的Manski bounds到最强的MAR),但彼此之间没有根本性的矛盾。本文的工作可以被视为在随机化推断框架下,沿着这个假设强度梯度系统地构造了一系列检验方法。

二、最核心、最简单的例子 / 数学问题

第一步:把符号、模型、可观测数据交代清楚

  • 符号
  • n: 实验总单位数。
  • Z_i ∈ {0, 1}: 单位 i 的处理分配(1=处理,0=对照)。Zn 维向量。
  • Y_i(0), Y_i(1) ∈ ℝ: 单位 i 在对照和处理下的潜在结果。这是固定常数(设计推断视角)。
  • τ_i = Y_i(1) - Y_i(0): 单位 i 的个体处理效应。
  • M_i(0), M_i(1) ∈ {0, 1}: 单位 i 在对照和处理下的潜在缺失指示(1=观测到,0=缺失)。这也是固定常数。
  • Y_i^obs: 实际观测到的结果。如果 M_i = 1,则 Y_i^obs = Z_i Y_i(1) + (1-Z_i) Y_i(0);如果 M_i = 0,则 Y_i^obs = NA
  • M_i: 实际观测到的缺失指示。M_i = Z_i M_i(1) + (1-Z_i) M_i(0)
  • n_1, n_0: 处理组和对照组的单位数(固定)。
  • n_{zm}: 处理状态为 z、观测状态为 m 的单位数,例如 n_{11} = #{i: Z_i=1, M_i=1}

  • 模型

  • 设计:完全随机实验(CRE)。P(Z = z) = 1 / C(n, n_1),如果 ∑ z_i = n_1,否则为0。处理分配独立于所有潜在变量(Y(0), Y(1), M(0), M(1))。
  • SUTVA:单位间无交互,且处理水平无隐藏变种。
  • 缺失机制:本文考虑一系列假设,从最一般的(Assumption 1: 任意依赖)到单调缺失(Assumption 2/3: M_i(1) ≥ M_i(0))再到 sharp missingness(Assumption 4: M_i(1) = M_i(0))。
  • 待估对象:sharp null hypothesis H_δ: τ = δ,其中 δ 是一个已知的 n 维向量。例如,H_0: τ = 0 是经典的“无任何效应”假设。

  • 可观测数据

  • 可观测:处理分配 Z,观测到的缺失指示 M,以及当 M_i=1 时的观测结果 Y_i^obs
  • 不可观测(潜在):所有潜在结果 Y_i(0), Y_i(1) 和潜在缺失指示 M_i(0), M_i(1)。对于缺失的单位(M_i=0),其 Y_i^obs 也是缺失的。
  • 关键识别问题:在 H_δ 下,对于观测到的单位(M_i=1),我们可以通过 Y_i(0) = Y_i^obs - Z_i δ_i 来归因一个潜在结果。但对于缺失的单位(M_i=0),我们既不知道 Y_i^obs,也无法归因 Y_i(0)Y_i(1)。这使得 H_δ 不再是“sharp”的,因为无法从观测数据和 H_δ 唯一确定所有潜在结果。

第二步:讲最小内核

最简特例:考虑一个完全随机实验,n=4n_1 = n_0 = 2。我们想检验 sharp null H_0: τ = 0(即 Y_i(1) = Y_i(0) 对所有 i)。假设单位1和2被分配到处理组(Z_1=Z_2=1),单位3和4被分配到对照组(Z_3=Z_4=0)。观测到的缺失情况是:单位1和3的结果被观测到(M_1=M_3=1),单位2和4的结果缺失(M_2=M_4=0)。观测到的结果为:Y_1^obs = 5Y_3^obs = 2

核心思路:在 H_0 下,Y_i(0) = Y_i(1) = Y_i^obs 对于观测到的单位成立。但对于缺失的单位2和4,Y_2(0)Y_4(0) 是完全未知的。经典的FRT需要计算检验统计量(如Wilcoxon秩和统计量)在 H_0 下的分布,但这需要知道所有单位的 Y_i(0)。由于 Y_2(0)Y_4(0) 未知,我们无法计算。

本文的关键想法:我们无法计算精确的p值,但可以计算一个最坏情况下的p值,这个p值在任何可能的缺失结果配置下都是有效的(即保守的)。为了构造这个最坏情况p值,我们利用分布自由的秩统计量(Caughey et al., 2021)。这类统计量的一个关键性质是:在CRE下,其零分布(即 t(Z, y) 在随机分配 Z 下的分布)不依赖于结果向量 y 的具体数值。因此,即使我们不知道缺失单位的 Y_i(0),我们仍然知道检验统计量的零分布。

现在,问题简化为:在 H_0 下,对于给定的 Z,我们能否找到一个“最坏情况”的 Y(0) 向量,使得基于这个向量的检验统计量 t(Z, Y(0)) 尽可能小(从而p值尽可能大,即最保守)?答案是肯定的。为了最小化秩和统计量,我们应该让处理组(Z_i=1)的 Y_i(0) 尽可能小,对照组(Z_i=0)的 Y_i(0) 尽可能大。

在我们的特例中: - 处理组观测单位1:Y_1(0) = Y_1^obs = 5。 - 处理组缺失单位2:Y_2(0) 未知。最坏情况是让它尽可能小,即 -∞。 - 对照组观测单位3:Y_3(0) = Y_3^obs = 2。 - 对照组缺失单位4:Y_4(0) 未知。最坏情况是让它尽可能大,即 +∞

因此,最坏情况下的 Y(0) 向量是 (5, -∞, 2, +∞)。然后我们计算 t(Z, (5, -∞, 2, +∞)),并利用已知的零分布 G 得到p值 p = G(t(Z, (5, -∞, 2, +∞)))。这个p值就是定理1中的 p^g_{Z,δ}

为什么这个p值是有效的? 因为对于任何可能的真实 Y(0)(在 H_0 下),它都满足:处理组的值 ≥ 最坏情况值,对照组的值 ≤ 最坏情况值。由于秩和统计量是“效应递增”的(即增大处理组结果或减小对照组结果会使统计量增大),所以真实统计量 t(Z, Y(0)) 一定 ≥ 最坏情况统计量 t(Z, Y^g_{Z,δ}(0))。因此,真实p值(基于真实统计量)≤ 最坏情况p值。由于真实p值在 H_0 下是均匀的(或至少是有效的),所以最坏情况p值也是有效的(即 P(p^g_{Z,δ} ≤ α) ≤ α)。

这个最小内核揭示了论文的核心数学操作:将缺失数据下的随机化检验问题,转化为一个在给定约束下最小化检验统计量的优化问题。分布自由的秩统计量使得零分布已知,从而将优化目标从“p值”简化为“统计量本身”。最坏情况归因(将缺失的处理组结果设为 -∞,缺失的对照组结果设为 +∞)是这个优化问题的闭式解。

三、这篇论文做了什么

三句话

  1. 研究了什么问题:在随机化实验中存在样本损耗(结果缺失)时,如何构造有效的随机化检验(FRT)来检验sharp null和bounded null假设,允许缺失机制是信息性的(即缺失与否依赖于潜在结果)。
  2. 核心工具/方法:利用分布自由的秩统计量(Caughey et al., 2021)将p值计算转化为一个最坏情况优化问题;引入复合潜在结果(composite potential outcome)来利用缺失机制的结构性假设(如单调性);提出两步法(two-step procedure)来利用观测到的缺失模式信息,进一步提高功效。
  3. 主要结论:提出了一系列在一般缺失、单调缺失、sharp缺失和随机缺失机制下均有效的p值构造方法(定理1-7,命题1,定理A1)。这些方法计算高效(有闭式解或简单算法),且与部分识别文献中的sharp bounds(Manski, Zhang-Rubin, Lee)有精确对应。模拟和真实数据例子验证了方法的有效性。

关键设定与假设

  • 设定:完全随机实验(CRE),有限总体(设计推断),SUTVA。
  • 假设
  • Assumption 1 (General Missingness)M_i(1), M_i(0) 可以是任意常数,且可以任意依赖于 Y_i(1), Y_i(0)。这是最弱的假设,允许最严重的信息性缺失。
  • Assumption 2 (Monotone Missingness: treatment discourages missingness)M_i(1) ≥ M_i(0) 对所有 i。即处理不会增加缺失的概率。例如,培训项目使人们更可能就业(从而观测到工资)。
  • Assumption 3 (Monotone Missingness: treatment encourages missingness)M_i(1) ≤ M_i(0)。即处理不会减少缺失的概率。
  • Assumption 4 (Sharp Missingness)M_i(1) = M_i(0) 对所有 i。即处理对缺失指示无影响。
  • Assumption 5 (Missing at Random, MAR)(在补充材料中):(M_i(1), M_i(0)) 是i.i.d.的,且其分布不依赖于潜在结果。这等价于缺失完全随机(MCAR)在有限总体下的版本。
  • 相比已有文献的强化/放宽:相比Heng et al. (2023) 的sharp missingness假设,本文放宽到单调和一般缺失。相比Ivanova et al. (2022) 的MAR假设,本文允许信息性缺失。相比Manski (1990) 的部分识别方法,本文提供了假设检验框架,且能处理无界结果。

主要结果

  • 定理1(一般缺失,仅用结果):在Assumption 1下,使用最坏情况归因 Y^g_{Z,δ}(0)(处理缺失→-∞,对照缺失→+∞)和分布自由秩统计量,构造的p值 p^g_{Z,δ} 是有效的。这是最保守但最稳健的方法。
  • 定理2(一般缺失,用复合结果):引入复合潜在结果 ˜Y_b(0),其最坏情况归因 ˜Y^g_{Z,δ,b}(0)b_01=∞, b_10=-∞ 时退化为定理1。定理2为后续利用缺失机制信息提供了框架。
  • 定理3(单调缺失,用复合结果):在Assumption 2或3下,利用单调性可以确定部分单位的 M_i(0)M_i(1),从而收紧最坏情况归因(例如,在Assumption 2下,缺失的处理组单位 M_i(0) 必为0,其复合结果不再是 -∞ 而是 b_00)。这导致更小的p值(更高功效)。推荐选择 b_00=b_01=∞(Assumption 2)或 b_00=b_10=-∞(Assumption 3)。
  • 定理4(Sharp缺失):在Assumption 4下,可以直接剔除缺失单位,对观测到的子总体进行标准FRT。这是最有效的方法。
  • 定理5 & 6(两步法,单调缺失):在单调缺失下,利用观测到的缺失模式(如对照组的观测数)来推断处理组中“若在对照下会缺失”的单位数量,从而在第二步中更精确地归因。这比定理3的“所有观测处理组单位都可能被观测到”的假设更不保守,功效更高。p值需加上第一步的置信水平 β 作为Bonferroni校正。
  • 定理7(两步法,一般缺失):在一般缺失下,通过构造预测集来约束潜在缺失类型的分布,然后求解一个更复杂的优化问题来得到更紧的下界。计算上需要枚举一个参数 Km^t_{11} 的候选值)。
  • 命题1 & 定理A1(Sharp缺失 & MAR):提供了在更强假设下的有效检验,作为比较基准。

证明路线与技术技巧

整体路线(以定理1为例): 1. 引理A3:证明在无缺失的理想情况下,基于真实 Y(0) 的FRT p值 p_{Z,δ} 是有效的。 2. 引理A1 & A2:证明秩统计量(7)、(9)、(10)具有“效应递增”性质:如果处理组的结果不增、对照组的结果不减,则统计量不增。 3. 构造最坏情况归因:证明 Y^g_{Z,δ}(0) 与真实 Y(0)H_δ 下满足:处理组 Y^g ≤ Y,对照组 Y^g ≥ Y。 4. 应用单调性:由引理A1/A2,得 t(Z, Y^g) ≤ t(Z, Y)。 5. p值比较:由于p值是统计量的尾概率,统计量越小,p值越大。因此 p^g_{Z,δ} = G(t(Z, Y^g)) ≥ G(t(Z, Y)) = p_{Z,δ}。 6. 有效性:由于 p_{Z,δ} 有效,其上界 p^g_{Z,δ} 也有效。

关键跳跃点: - 从“未知统计量”到“已知零分布”:缺失数据导致 t(Z, Y(0)) 未知。但分布自由秩统计量的零分布 G 是已知的(仅依赖于 n_1, n_0ϕ)。这使得问题从“计算未知分布下的p值”简化为“在约束下最小化统计量”。 - 从“复杂优化”到“闭式解”:最坏情况归因(-∞+∞)是优化问题的一个闭式解。这得益于秩统计量的单调性和缺失结果可以取任意值的假设。对于更复杂的假设(如单调缺失),闭式解仍然存在,但形式更精细(如定理3中的 b_00 选择)。 - 两步法的“信息利用”:第一步利用超几何分布(n_{01} ~ HG(N, ∑ M_i(0), n_0))来推断 ∑ M_i(0) 的置信上界,从而得到处理组中“若在对照下会缺失”的单位数 m 的下界。第二步将这个下界作为约束,在优化时强制至少 m 个观测处理组单位的复合结果为 (而不是 Y_i - δ_i),从而提高了统计量,降低了p值。

技术技巧点名: - 分布自由秩统计量(Caughey et al., 2021):核心技巧,使得零分布已知,将问题从“推断分布”简化为“优化统计量”。 - 最坏情况优化:将缺失值设为 ±∞ 来构造保守p值,与部分识别中的Manski bounds直接对应。 - 超几何分布置信区间(Wang, 2015):两步法中用于推断潜在缺失类型数量的精确有限样本方法。 - Bonferroni校正:两步法中用于控制第一步推断误差对最终检验size的影响。 - 复合潜在结果:通过引入常数 b 来编码缺失类型信息,将缺失机制假设转化为对 ˜Y_b(0) 的约束,从而统一了不同假设下的最坏情况归因。

真实例子与应用

  • 数据:美国国家“Job Corps”项目数据,评估职业培训对工资的影响。这是一个大型随机实验,但工资仅在就业者中可观测,存在严重的样本选择(样本损耗)。
  • 如何应用:作者将本文提出的各种随机化检验方法应用于该数据,检验“处理效应为零”的sharp null,并构造常数处理效应的置信区间。
  • 结果
  • 表3:在一般缺失和单调缺失假设下,无法拒绝sharp null(p值很大,如1.000或0.973)。但在sharp missingness和MAR假设下,可以在5%水平上拒绝。两步法在单调缺失下几乎没有改进,因为处理组和对照组的缺失比例非常接近。
  • 表4:在一般缺失下,常数处理效应的95%置信区间是 (-∞, ∞),完全无信息。但在单调缺失假设下,区间显著收紧,例如在第90周为 [-0.042, 0.087],排除了较大的负效应或正效应。在sharp missingness下,区间更窄,甚至排除了零([0.001, 0.040])。
  • 这个例子想说明什么
  • 方法的应用价值:展示了在真实高缺失率(~50%)实验中,本文方法如何提供有意义的推断。
  • 假设强度与信息量的权衡:从一般缺失(无信息)到单调缺失(有信息)到sharp缺失(信息最多),置信区间逐渐变窄,但依赖于更强的假设。研究者需要根据对缺失机制的信念来选择合适的假设。
  • 两步法的局限性:当处理组和对照组缺失率相似时,两步法无法提供额外信息,因为无法从观测数据中有效推断出“若在对照下会缺失”的单位数量。

🔎 结论是否比证明窄

  • 定理1-7的结论是严格的:每个定理都明确声明在特定假设(Assumption 1-4)下,所构造的p值是有效的。没有发现泛化的声称。
  • 一个潜在的“窄”点:定理5-7(两步法)的证明依赖于特定的秩统计量形式(公式9或10)来获得闭式解。作者在算法中明确指定了使用哪种统计量。虽然作者声称“可以类似地推广到其他统计量”,但并未给出一般性的证明。因此,结论严格限于所指定的统计量类。
  • 关于“sharpness”的讨论:作者在多个地方(如第7节末尾)提到其方法与部分识别中的“sharp bounds”有联系,并暗示其检验在某种意义上是“sharp”的(即不比其他方法更保守)。但作者并未给出一个正式的“sharpness”定理(即证明在给定假设下,不存在一个更不保守的有效检验)。这是一个conjecture,而非严格证明的结论。

四、开放问题

  1. 扩展到更复杂的实验设计:本文聚焦于完全随机实验(CRE)。如何将这套方法扩展到分层随机实验、配对实验、或阶梯设计(staggered rollout designs)?这些设计中的处理分配机制更复杂,最坏情况归因和两步法的计算可能更具挑战性。扎根点:论文在引言和框架部分提到“适用于可交换处理分配的实验”,但所有定理的证明都基于CRE。第2.2节末尾提到“包括CRE和伯努利随机实验”,但未涉及分层或配对设计。

  2. 与“测试机制”(Testing Mechanisms)方法的比较:Kwon & Roth (2024) 指出,他们的“完全中介的sharp null”检验也可以用于本文的设定。作者在讨论部分(第11节)承认了这一点,并指出“比较这两种方法是未来工作的重要方向”。这是一个具体的、有明确文献支撑的开放问题。扎根点:论文第11节最后一段。

  3. 两步法在更一般缺失机制下的计算优化:定理7(一般缺失下的两步法)需要枚举参数 K,计算复杂度可能随样本量增加而增加。是否存在更高效的算法(如动态规划或凸优化)来求解这个最坏情况优化问题?扎根点:算法3的步骤(v)需要计算 T_K 并对 K 取inf,作者没有讨论计算效率问题。

  4. “sharpness”的正式证明:本文的检验是否在某种意义下是“最优”的(即给定假设下,不存在一个更不保守的有效检验)?作者将其与部分识别中的sharp bounds联系起来,但并未给出一个正式的统计最优性定理。证明或反驳这一点是一个重要的理论问题。扎根点:论文第7节末尾的讨论(“mirrors the comparison underlying the sharp lower bound...”),以及第11节没有提及sharpness。


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