Estimating the Average Treatment Effect under Limited Overlap via Polynomial Approximation and Extrapolation¶
作者: Shunichiro Orihara, Sho Komukai, Fan Li
主题: 因果推断
相关性: 8/10
链接: https://arxiv.org/abs/2608.09329
一、领域脉络与小综述¶
这个方向是什么¶
本子方向关注的是观察性研究中协变量重叠不足(limited overlap)对平均处理效应(ATE)估计的影响。当倾向得分(propensity score)接近0或1时,逆概率加权(IPW)估计量的方差急剧膨胀,甚至渐近方差不存在(Heiler and Kazak, 2021)。核心统计问题是:在弱于严格重叠假设的条件下,如何仍能对ATE进行一致且渐近正态的估计,同时不改变目标estimand(即保留ATE而非转向替代estimand)。当前成熟度:已有大量修剪(trimming)和改变estimand的方法,但保留ATE且不依赖强假设的通用方法仍属活跃研究前沿。
发展脉络(history)¶
- 奠基工作:Rosenbaum and Rubin (1983) 提出倾向得分,Imbens and Rubin (2015) 系统化因果推断框架。IPW估计量在严格重叠假设(Assumption 1: 存在δ>0使δ≤e(x)≤1-δ)下具有一致性和渐近正态性。
- 重叠不足问题的识别:Crump et al. (2009) 提出修剪(trimming)方法,排除倾向得分极端的观测,并给出最优修剪规则(近似为[0.1,0.9])。该文被本文引用为“intuitively reasonable, easy to implement”,但修剪会引入相对于ATE的偏差。
- 改变estimand的路线:Li et al. (2018) 提出重叠权重(overlap weights),目标estimand变为ATO(overlap population的ATE),权重w(x)=e(x)(1-e(x)),具有有界性和最小渐近方差。Matsouaka and Zhou (2024) 推广为beta权重族w_β(x)={e(x)(1-e(x))}^β。这些方法改变了科学问题(Rizk, 2025),本文指出“the resulting estimands differ from the primary target of interest, the ATE”。
- 修剪后外推的路线:Ma and Wang (2020) 和 Chaudhuri and Hill (2025) 扩展了Crump的方法,确定最优修剪阈值并研究渐近行为,试图恢复ATE。本文认为这些方法“require assumptions that are not necessarily intuitive and additional modeling for extrapolation beyond the trimmed region”。
- 极端倾向得分的稳健推断:Heiler and Kazak (2021) 证明IPW估计量的极限分布可能属于α-稳定族,标准bootstrap失效,提出自适应m-out-of-n bootstrap。本文引用其说明极端倾向得分导致方差膨胀。
- 本文的位置:本文提出PET方法,利用beta权重族中多个estimand的轨迹(trajectory),通过多项式拟合外推回ATE。作者声称“this use of an estimand trajectory to recover the ATE has not been previously considered”。
子线索聚类¶
- 修剪与截断:Crump et al. (2009), Ma and Wang (2020), Chaudhuri and Hill (2025)。核心思路是丢弃或截断极端倾向得分观测,然后对ATE进行偏差校正或外推。优点:保留ATE为目标。缺点:需要额外建模假设,修剪阈值选择敏感。
- 改变estimand:Li et al. (2018) (ATO), Matsouaka and Zhou (2024) (beta权重族), Rizk (2025) (解释性讨论)。核心思路是转向一个更稳定但不同的因果参数(如ATO)。优点:估计稳定,方差有界。缺点:科学问题改变,结果难以推广到原目标总体。
- 稳健推断:Heiler and Kazak (2021), Kang and Schafer (2007) (双稳健性在极端权重下的表现)。核心思路是发展不依赖严格重叠的推断方法(如重抽样、稳定分布理论)。优点:理论严谨。缺点:实现复杂,有限样本表现可能不稳定。
- 多项式外推(本文):PET方法。核心思路:将beta权重族下的WATE视为β的函数,用多项式近似,通过多个β_k处的估计值拟合后外推至β=0(即ATE)。优点:保留ATE,实现简单(OLS),在弱于严格重叠的条件下仍可渐近正态。缺点:依赖多项式近似偏差可忽略的假设(条件(3.5)或近似偏差为o(1/√n))。
这个方向在追问的核心问题¶
- 如何在不改变目标estimand的前提下,获得比标准IPW更稳定的ATE估计? 修剪和外推是两条主要路径,但外推模型的选择和偏差控制是关键。
- 重叠不足到什么程度时,ATE的识别和估计仍然可行? 严格重叠假设是充分条件,但非必要。本文通过beta权重族的方差分析指出,当β≥0.5时,渐近方差中不再出现e(x)^{-1}项,因此严格重叠不是σ_β^2有限的必要条件。
- 如何权衡偏差与方差? 修剪和外推都会引入偏差,但降低方差。最优权衡点取决于数据生成机制。本文的Algorithm 1通过设定目标方差κσ̂_IPW^2来选择β_1和q,体现了这一权衡。
- 能否将外推思路推广到更复杂的因果参数(如IV、序贯治疗)? 本文在Discussion中提及可扩展到IPW Cox模型和序贯治疗设置。
⚠️ 作者的framing¶
- 作者把缺口frame成什么:现有方法要么改变estimand(ATO等),要么需要复杂的修剪后外推模型。作者声称PET方法“uses the trajectory of multiple estimands within the beta weight family to recover the ATE, rather than relying on a single alternative estimand”,且“has a clear interpretation and is straightforward to implement”。因此,PET被定位为“显然的下一步”:在保留ATE的同时,利用beta权重族的自然结构,通过简单多项式回归实现稳健估计。
- 哪些竞争路线被淡化或回避:
- 修剪方法(Crump et al., 2009; Ma and Wang, 2020)被描述为“require assumptions that are not necessarily intuitive”,但PET本身也依赖多项式近似偏差可忽略的假设(条件(3.5)),作者在Section 4.1中承认“this condition does not hold in general”,然后论证偏差通常很小。这种论证的强度可能弱于修剪方法中基于渐近理论的偏差校正。
- 直接使用ATO等替代estimand的方法被批评为“change the scientific question”,但PET实际上也依赖于beta权重族,而beta权重族本身也是替代estimand的集合。PET只是将它们作为中间量,最终外推回ATE。这种“中间量”策略是否真的比直接使用ATO更合理,取决于外推偏差是否真的可忽略。
- 作者未提及Barnard et al. (2026)(本文引用为“recently propose a procedure for selecting an optimal estimand”),该文可能提供了一种不同的框架来选择estimand,但作者仅一笔带过。
- 什么明显该被引/该存在、却没出现在intro里? 未见明显缺失。但可注意:作者未讨论当倾向得分模型错误指定时,PET方法的表现(仅在附录B.2中做了部分模拟)。此外,对于高维协变量下的重叠问题(D'Amour et al., 2021),本文未深入讨论,仅引用其严格重叠假设的定义。
张力¶
未见明显对立引用。各工作基本在互补的设定下发展:修剪方法侧重丢弃极端观测,改变estimand侧重重新定义目标,PET侧重利用多个estimand的轨迹。它们之间的主要张力在于“保留ATE vs. 改变estimand”这一根本权衡,但作者明确站在保留ATE一侧。
二、最核心、最简单的例子 / 数学问题¶
第一步:符号、模型、可观测数据交代清楚¶
- 符号:
- \(A_i \in \{0,1\}\):处理变量(treatment indicator)。
- \(X_i \in \mathcal{X} \subset \mathbb{R}^p\):协变量向量。
- \((Y_i^1, Y_i^0)\):潜在结果(potential outcomes),不可同时观测。
- \(Y_i = A_i Y_i^1 + (1-A_i)Y_i^0\):观测结果。
- \(e(x) = \Pr(A=1 \mid X=x)\):倾向得分(propensity score)。
- \(\tau = \mathbb{E}[Y^1 - Y^0]\):平均处理效应(ATE),目标estimand。
- \(\tau(x) = \mathbb{E}[Y^1 - Y^0 \mid X=x]\):条件平均处理效应(CATE)。
- \(w_\beta(x) = \{e(x)(1-e(x))\}^\beta\):beta权重族,\(\beta \geq 0\)。
- \(\tau_\beta = \frac{\mathbb{E}[w_\beta(X) \tau(X)]}{\mathbb{E}[w_\beta(X)]}\):加权ATE(WATE),当\(\beta=0\)时\(\tau_0 = \tau\)。
- \(n\):样本量。\(K\):选取的\(\beta\)值个数。\(q\):多项式阶数。
- \(\hat{\tau}_{\beta_k}\):基于IPW的WATE估计量(公式(2.1))。
- \(\hat{\tau}_P\):PET估计量(公式(3.4))。
- \(\alpha_k\):PET估计量中第k个WATE估计量的权重(公式(3.4)下方)。
-
\(\bar{P}_B = I_K - B^\top (BB^\top)^{-1} B\):投影矩阵,其中\(B\)是\(q \times K\)矩阵,第k列为\(( \beta_k, \beta_k^2, \dots, \beta_k^q )^\top\)。
-
模型:
- 数据生成机制:\((A_i, X_i, Y_i)\) i.i.d. 来自某个联合分布。假设条件可交换性(unconfoundedness)\(A \perp\!\!\!\perp (Y^1, Y^0) \mid X\) 和 positivity \(0 < e(X) < 1\)。潜在结果有有限二阶矩。
- 倾向得分模型:通常假设为logistic回归(公式(3.7)),但理论部分先假设已知,后考虑估计。
-
无其他结构假设(如线性、稀疏性)。处理效应可以是异质的。
-
可观测数据:研究者观测到 \((A_i, X_i, Y_i)\),\(i=1,\dots,n\)。潜在结果 \((Y_i^1, Y_i^0)\) 不可观测。倾向得分 \(e(X_i)\) 未知,需估计。
第二步:最小内核¶
本文的核心数学思想是:WATE \(\tau_\beta\) 可以近似为 \(\beta\) 的多项式函数,因此通过估计多个 \(\beta_k\) 下的 \(\tau_{\beta_k}\),拟合多项式,再外推至 \(\beta=0\) 即可得到ATE \(\tau\)。
最简特例:取 \(q=1\)(线性近似),\(K=2\)(两个点 \(\beta_1, \beta_2\))。此时,假设 \(\tau_\beta \approx \gamma_0 + \gamma_1 \beta\)。那么ATE \(\tau = \tau_0 \approx \gamma_0\)。我们有两个方程:
为什么这个特例抓住了核心: - 它展示了“通过多个WATE的线性组合恢复ATE”的基本结构。 - 当 \(\beta_1\) 和 \(\beta_2\) 都远离0时(例如 \(\beta_1=0.2, \beta_2=0.5\)),\(\hat{\tau}_{\beta_1}\) 和 \(\hat{\tau}_{\beta_2}\) 的方差比 \(\hat{\tau}_0\)(标准IPW)小得多,因为权重 \(w_\beta\) 抑制了极端倾向得分的影响。但线性近似可能引入偏差(如果真实 \(\tau_\beta\) 不是 \(\beta\) 的线性函数)。 - 一般情形(\(q>1, K>q+1\))只是这个特例的推广:用最小二乘拟合多项式,取截距作为ATE估计。证明路线也是基于影响函数展开,将 \(\hat{\tau}_P\) 表示为多个WATE估计量的加权和。
核心数学困难:多项式近似偏差(即 \(\tau_\beta\) 与 \(q\) 次多项式的差异)必须足够小,否则外推会引入不可忽略的偏差。本文通过泰勒展开(Proposition 1)和偏差上界(公式(4.2))论证,当 \(q = O(\log(nK))\) 时,偏差可达到 \(o(1/\sqrt{n})\),从而不影响渐近正态性。
三、这篇论文做了什么¶
三句话¶
- 研究了什么问题:在协变量重叠不足(limited overlap)导致标准IPW估计量方差过大或不稳定的情况下,如何仍能一致且渐近正态地估计ATE,且不改变目标estimand。
- 核心工具/方法:提出PET(Polynomial approximation and Extrapolation to the Target estimand)方法,利用beta权重族 \(\tau_\beta\) 作为 \(\beta\) 的多项式函数这一结构,通过估计多个 \(\beta_k\) 下的WATE,拟合多项式回归,外推至 \(\beta=0\) 得到ATE估计。
- 主要结论:在多项式近似偏差可忽略(条件(3.5)或偏差为 \(o(1/\sqrt{n})\))的条件下,PET估计量具有一致性和渐近正态性,且其渐近方差不依赖于标准IPW的方差,因此在弱于严格重叠的假设下仍可有效推断。模拟实验显示,在重叠不足时,PET的偏差小于ATO、Crump修剪和Yang平滑方法,而方差小于标准IPW。
关键设定与假设¶
- 基本设定:同第二节。假设条件可交换性、positivity、潜在结果有限二阶矩。
- 关键假设:
- 条件(3.5):\(\bar{P}_B (\boldsymbol{\tau} - \tau \mathbf{1}_K) = \mathbf{0}_K\),其中 \(\boldsymbol{\tau} = (\tau_{\beta_1}, \dots, \tau_{\beta_K})^\top\)。这等价于 \(\tau_{\beta_k}\) 恰好是 \(\beta_k\) 的 \(q\) 次多项式(无高阶项)。作者在Section 4.1中放宽为偏差 \(o(1/\sqrt{n})\),并给出充分条件 \(q = O(\log(nK))\)。
- 矩条件(3.1):\(\mathbb{E}[(1+|\tau(X)|)(1+|\log e(X)(1-e(X))|^{q+1})] < \infty\)。这比严格重叠弱(严格重叠蕴含该条件,反之不真)。
- 倾向得分模型:在Theorem 1中假设已知;Theorem 2中假设为参数模型(logistic)且MLE估计,需正则条件保证\(\sqrt{n}\)-相合。
- 双稳健性(Theorem 3):假设条件(3.5)对正确指定的倾向得分模型或正确指定的结果模型均成立。若倾向得分模型正确,则估计量一致;若结果模型正确,则估计量一致(因为此时影响函数中不含逆倾向得分项)。
- 相比已有文献的放宽/强化:
- 相比标准IPW:不要求严格重叠(Assumption 1),只需矩条件(3.1)和多项式近似偏差可忽略。
- 相比修剪方法(Crump et al., 2009; Ma and Wang, 2020):不需要选择修剪阈值或对外推模型做额外假设(但PET本身依赖多项式近似假设)。
- 相比改变estimand(Li et al., 2018):保留ATE为目标,但引入了外推偏差的风险。
主要结果¶
- Theorem 1(已知倾向得分):若条件(3.5)成立,则 \(\sqrt{n}(\hat{\tau}_P - \tau) \xrightarrow{d} N(0, \sigma^2)\),其中 \(\sigma^2\) 由公式(3.6)给出,是各WATE估计量方差-协方差的加权和。关键:\(\sigma^2\) 中不出现 \(e(X)^{-1}\) 项(当 \(\beta_k \geq 0.5\) 时),因此严格重叠不是必要的。
- Theorem 2(估计倾向得分):若条件(3.5)成立,且倾向得分由MLE估计,则 \(\sqrt{n}(\hat{\tau}_P - \tau) \xrightarrow{d} N(0, \sigma'^2)\),其中 \(\sigma'^2 = \sigma^2 + \Lambda\),\(\Lambda\) 可正可负,反映了估计倾向得分带来的额外方差(可能减少也可能增加)。影响函数由公式(A.7)给出。
- Theorem 3(双稳健性):若条件(3.5)成立,且倾向得分模型或结果模型之一正确指定,则 \(\hat{\tau}_P^{\text{DR}} \xrightarrow{p} \tau\)。注意:双稳健性依赖于条件(3.5)对正确指定的模型也成立,这是一个较强的要求(因为正确指定的模型下,\(\tau_{\beta_k}\) 的表达式可能改变)。
- 近似偏差分析(Section 4.1):给出偏差上界(公式(4.2)),并证明当 \(q = O(\log(nK))\) 时,偏差可达到 \(o(1/\sqrt{n})\),从而不影响渐近正态性。这是对条件(3.5)的实质性放松。
- 超参数选择(Algorithm 1):通过设定目标方差 \(\kappa \hat{\sigma}^2_{\text{IPW}}\),选择最小的 \(\beta_1\) 和最大的 \(q\) 使得估计方差低于目标。\(\kappa\) 有样本量解释:相当于将IPW的样本量从 \(n\) 增加到 \(n/\kappa\)。
证明路线与技术技巧¶
整体路线(以Theorem 1为例): 1. 将PET估计量写为加权和:\(\hat{\tau}_P = \sum_{k=1}^K \alpha_k \hat{\tau}_{\beta_k}\),其中 \(\alpha_k\) 由投影矩阵 \(\bar{P}_B\) 决定。 2. 影响函数展开:对每个 \(\hat{\tau}_{\beta_k}\) 进行线性化(类似于标准IPW的影响函数),得到 \(\sqrt{n}(\hat{\tau}_{\beta_k} - \tau_{\beta_k}) = \frac{1}{\sqrt{n}} \sum_{i=1}^n \phi_{ki} + o_p(1)\),其中 \(\phi_{ki}\) 是第k个WATE的影响函数。 3. 组合影响函数:利用条件(3.5)(即 \(\sum \alpha_k \tau_{\beta_k} = \tau\)),得到 \(\sqrt{n}(\hat{\tau}_P - \tau) = \frac{1}{\sqrt{n}} \sum_{i=1}^n \sum_{k=1}^K \alpha_k \phi_{ki} + o_p(1)\)。 4. 应用CLT:由于 \(\phi_i = \sum \alpha_k \phi_{ki}\) 是i.i.d.零均值随机变量,由Lindeberg-Lévy CLT得渐近正态性,方差为 \(\mathbb{E}[\phi_i^2]\),即公式(3.6)。
关键跳跃点: - 条件(3.5)的作用:它保证了 \(\sum \alpha_k \tau_{\beta_k} = \tau\),从而在影响函数中消去了 \(\tau_{\beta_k} - \tau\) 项。若该条件不成立,则会出现额外的偏差项,需要证明其为 \(o(1/\sqrt{n})\)(Section 4.1)。 - 估计倾向得分时的额外项:Theorem 2的证明中,需要处理 \(\hat{\zeta}\) 的估计误差。通过一阶泰勒展开(公式(A.5)),将 \(\hat{W}_{ki}\) 展开为 \(W_{ki} + \dot{W}_{ki}^\top (\hat{\zeta} - \zeta_0) + o_p(1/\sqrt{n})\),然后代入影响函数,得到额外的 \(\Lambda\) 项。关键在于 \(\Lambda\) 的符号不确定,因此用估计的倾向得分可能增大或减小方差。 - 双稳健性的证明:通过构造高效影响函数(EIF),并证明当结果模型正确时,EIF中不含逆倾向得分项,从而即使倾向得分模型错误,估计量仍一致。但注意:EIF的推导依赖于条件(3.5)(见公式(3.9)下方“since \(\sum \alpha_k \tau_{\beta_k} = \tau\)”)。
技术技巧点名: - 泰勒展开:用于Proposition 1(将 \(h_\beta(x)\) 展开为 \(\beta\) 的多项式)和Theorem 2(展开 \(\hat{W}_{ki}\))。 - 投影矩阵:\(\bar{P}_B\) 用于从 \(\hat{\tau}\) 中剔除多项式部分,提取截距项。这是线性回归的几何解释。 - 影响函数(Influence Function):用于推导渐近方差和双稳健估计量。作者明确给出了EIF(公式(3.9)下方)。 - M-估计理论:用于处理估计的倾向得分(Theorem 2),利用MLE的渐近线性表示。 - 偏差上界:通过Cauchy-Schwarz和泰勒余项界得到公式(4.2),然后选择 \(q\) 使偏差为 \(o(1/\sqrt{n})\)。
真实例子与应用¶
本文为纯模拟研究,无真实数据例子。模拟设置如下: - 数据生成:基于Mao et al. (2019)的异质处理效应设定。四个协变量(两个连续、两个离散),倾向得分logistic模型,处理效应与倾向得分呈U型关系。设置两种重叠程度:良好重叠(\(\rho=0.8\))和有限重叠(\(\rho=1.4\))。 - 比较方法:标准IPW(ATE)、ATO、Crump修剪(最优阈值)、Yang平滑权重、PET(IPW和AIPW版本)。 - PET实现:\(K=50\),\(\beta_K=0.99\),\(\beta_1\) 候选0.04到0.69,\(q\) 候选1-4。用Algorithm 1选择(IPW版 \(\kappa=10/11\),AIPW版 \(\kappa=1\))。 - 结果: - 有限重叠下:标准IPW的ESE和RMSE很大,覆盖不足(n=200时CP=81.6%)。ATO、Crump、Yang偏差大(约0.3),CP低。PET的偏差(0.048)远小于这些方法,ESE(0.204)小于标准IPW(0.261),CP(92.8%)接近名义水平。 - 良好重叠下:所有方法表现较好,PET与标准IPW接近。 - AIPW版本趋势类似,但PET的CP在有限重叠下更好(90.4% vs 标准AIPW的90.9%)。 - 附录B.2显示,当结果模型错误指定时,AIPW-PET的CP下降(n=2000时96.4%),但偏差仍小于标准AIPW。 - 这个例子想说明:PET在重叠不足时能有效降低方差同时控制偏差,优于改变estimand或修剪的方法。但需注意,模拟中的处理效应与倾向得分有强关联(U型),这可能有利于PET(因为 \(\tau_\beta\) 的轨迹更平滑)。作者在附录B.3中承认“this DGM may be particularly favorable to the PET method”。
🔎 结论是否比证明窄¶
- 条件(3.5)的严格性:Theorem 1-3均假设条件(3.5)成立,但作者在Section 4.1中承认“this condition does not hold in general”,然后论证偏差通常很小。然而,模拟中并未直接检验条件(3.5)是否近似成立,而是通过选择 \(q\) 来间接控制偏差。因此,理论保证依赖于一个不可检验的条件,实际应用中可能因数据生成机制不同而失效。
- 双稳健性的条件:Theorem 3要求条件(3.5)对正确指定的模型也成立。但若结果模型正确而倾向得分模型错误,\(\tau_{\beta_k}\) 的定义依赖于倾向得分,因此条件(3.5)可能不再成立。作者在附录B.2的模拟中确实发现此时CP下降(n=2000时96.4%),表明双稳健性可能不如标准AIPW稳健。
- 外推的局限性:作者在Discussion中承认“cannot address the extreme settings considered by Ma and Wang (2020) and Chaudhuri and Hill (2025)”,即当倾向得分在0或1处有质量时,PET可能失效。但未给出明确的理论界限。
四、开放问题¶
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近似偏差不可忽略时的替代外推方法:作者在Discussion中提到“more flexible functions can be considered in the extrapolation step, such as kernel regression or machine learning methods”,但指出“generally have slower convergence rates and are more difficult to implement”。扎根点:Section 6第二段。一个具体问题是:能否用非参数方法(如局部多项式)替代全局多项式,在保证收敛速度的同时减少偏差?这需要分析偏差-方差权衡,可能涉及非参数收敛率与 \(\sqrt{n}\)-相合性的冲突。
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扩展到其他权重族:作者提到“another PET-based estimator can be constructed using the trimmed weight with tuning parameter \(\alpha\) (Crump et al., 2009)”。扎根点:Section 6第一段。问题:对于修剪权重(非光滑),\(\tau_\alpha\) 作为 \(\alpha\) 的函数是否仍具有多项式结构?其光滑性如何?能否类似地通过外推恢复ATE?这需要重新建立泰勒展开或近似理论。
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序贯治疗和Cox模型中的PET:作者在Discussion中提及可扩展到IPW Cox模型和序贯治疗设置。扎根点:Section 6第三段。问题:在时间相依的权重(如MSM)中,beta权重族如何定义?\(\tau_\beta\) 的轨迹是否仍可近似为多项式?这需要处理累积权重的复杂结构,可能涉及高阶U-统计量或张量收缩(与研究者熟悉的einsum复杂度相关)。
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高维协变量下的表现:本文未讨论高维情形。D'Amour et al. (2021) 指出高维下严格重叠假设极难满足。扎根点:本文仅引用D'Amour et al. (2021)定义严格重叠,未进一步讨论。问题:当协变量维数 \(p\) 随 \(n\) 增长时,PET方法是否仍有效?倾向得分估计需要正则化(如Lasso),此时 \(\hat{\tau}_{\beta_k}\) 的渐近性质如何?多项式近似偏差是否随 \(p\) 增长而恶化?这需要高维统计工具(如debiased Lasso)与PET的结合。
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