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Micro-randomized Trials with Categorical Treatments and Binary Proximal Outcome: Causal Effect Estimation and Sample Size Calculation

作者: Jeremy Lin, Tianchen Qian
主题: 因果推断
相关性: 7/10
链接: https://arxiv.org/abs/2608.05135

一、领域脉络与小综述

这个方向是什么

微随机试验（Micro-randomized Trial, MRT）是移动健康（mHealth）干预开发与优化的核心实验设计。其根本的统计问题是：在个体被反复随机分配至不同干预选项（如推送消息、无消息）的纵向数据中，如何定义、识别并估计因果瞬时效应（Causal Excursion Effect, CEE），并据此为下一轮干预设计提供依据。当前该方向已从二值处理（有/无消息）拓展至多水平分类处理（多种消息内容），但结局变量多为连续型，针对二值近端结局（如是否打开App）且处理为分类变量的理论和方法尚不完整。本文正是在此缺口上开展工作。

发展脉络（history）

  • 奠基工作：Dempsey et al. (2015) 和 Liao et al. (2016) 提出了MRT的基本框架和样本量计算方法，但仅针对二值处理。Boruvka et al. (2018) 正式定义了因果瞬时效应（CEE），并建立了其半参数估计的理论基础。Qian et al. (2021) 进一步将CEE推广至二值结局，提出了EMEE估计量，并证明了其渐近正态性——即使结局回归模型被错误设定，估计量仍保持相合性。这是本文最直接的前驱工作。
  • 主要进展：Cohn et al. (2023) 针对二值处理和二值结局，推导了MRT的样本量公式，并系统评估了工作假设偏离时的稳健性。Lin and Qian (2025) 将CEE框架扩展至分类处理，但仅针对连续结局。本文作者在此处指出：“Our previous work proposed an estimator for the causal effects of categorical treatments in MRTs with a continuous proximal outcome (Lin and Qian, 2025). However, binary proximal outcomes are also very common in MRTs and often the primary focus”（第5页）。这直接点明了本文的定位。
  • 当前frontier：Bao et al. (2023) 和 Cheng et al. (2023) 分别从逆概率加权和高效稳健估计的角度推进了MRT的因果推断。Huch et al. (2025) 则关注MRT的数据整合方法。这些工作均未同时处理分类处理与二值结局。
  • 本文的位置：本文是Lin and Qian (2025) 从连续结局到二值结局的自然延伸，也是Cohn et al. (2023) 从二值处理到分类处理的推广。作者将其估计量命名为EMEE-catA，明确表示“extend the Estimator for Marginal Excursion Effects (EMEE) method proposed by Qian et al. (2021) to accommodate categorical treatments for MRTs with binary outcomes”（第5页）。

子线索聚类

  1. CEE的定义与识别：Boruvka et al. (2018), Qian et al. (2021), Dempsey et al. (2020)。这一簇关注如何在MRT框架下定义有意义的因果效应，并建立从潜在结果到可观测数据的识别条件。
  2. 估计方法与稳健性：Qian et al. (2021), Cheng et al. (2023), Bao et al. (2023)。这一簇关注如何构造对模型误设稳健的估计量，特别是利用加权和中心化技巧实现“双稳健”或“部分稳健”性质。
  3. 样本量计算：Liao et al. (2016), Cohn et al. (2023), Lin and Qian (2025)。这一簇关注在给定工作假设下，如何计算所需样本量以控制第一类错误并保证检验功效。

这个方向在追问的核心问题

  1. 如何定义分类处理下的CEE？ 当处理有K>2个水平时，效应对比应如何构造？本文采用log相对风险尺度，将每个活跃水平与参考水平（无处理）对比。
  2. 如何构造对模型误设稳健的估计量？ MRT中历史信息H_t维度高，正确设定E(Y_t|H_t, A_t=0)几乎不可能。本文的EMEE-catA通过中心化处理指标C_k(A_t)实现了对α模型误设的稳健性。
  3. 如何计算比较多个处理水平间效应的样本量？ 当假设涉及多个处理水平的线性组合时，样本量公式应如何推导？本文给出了一个通用框架，支持任意可写为L×MEE_{1:K}(t)=0的假设。
  4. 工作假设偏离时，样本量公式的稳健性如何？ 本文通过大量模拟系统评估了各工作假设（WA-a至WA-e）偏离对功效的影响，并给出了实用指南。

⚠️ 作者的framing

作者将缺口frame为：“Our previous work proposed an estimator for the causal effects of categorical treatments in MRTs with a continuous proximal outcome (Lin and Qian, 2025). However, binary proximal outcomes are also very common in MRTs and often the primary focus”（第5页）。这使得本文成为“显然的下一步”——从连续结局到二值结局，从二值处理到分类处理。

被淡化或回避的竞争路线： - GEE（广义估计方程）被明确提及并比较，但作者强调EMEE-catA的稳健性优势：“A GEE fit does not have this robustness property as it would in general require the conditional mean model to be correctly specified”（第14页）。模拟结果（Table S.1-S.3）显示，当处理分配依赖于协变量时，GEE的偏差可达+0.14，覆盖概率降至0.22。 - 作者未讨论非参数或机器学习方法用于估计CEE的可能性，仅在讨论中提及“incorporating flexible nonparametric and machine learning–based approaches for modeling nuisance functions may improve the efficiency”（第35页）。

什么明显该被引/该存在、却没出现在intro里？ - 作者未引用任何关于高效影响函数（Efficient Influence Function, EIF） 或半参数效率界的文献（如Newey, 1994; van der Vaart, 2000）。本文的估计量是M-估计量，其方差可通过sandwich公式估计，但作者未讨论其是否达到半参数效率界。这是一个值得研究者去查的问题：EMEE-catA是否效率最优？如果不是，差距有多大？

张力

未见明显对立引用。各被引工作之间在MRT框架下基本一致，差异主要体现在处理类型（二值vs.分类）、结局类型（连续vs.二值）和样本量公式的复杂程度上。

二、最核心、最简单的例子 / 数学问题

第一步：符号、模型、可观测数据交代清楚

符号： - \(A_t \in \{0,1,\dots,K\}\)：第t个决策点的处理分配，0为参考水平（如无消息），1,...,K为活跃水平。 - \(X_t\)：第t-1个决策点后至第t个决策点前收集的信息（协变量）。 - \(I_t \in \{0,1\}\)：第t个决策点的可用性指示变量。当\(I_t=0\)时，\(A_t=0\)确定性地成立。 - \(H_t = (X_1, A_1, X_2, A_2, \dots, X_{t-1}, A_{t-1}, X_t)\)：截至第t个决策点的观测历史。 - \(S_t \subset H_t\)：研究者感兴趣的效应修饰变量子集。 - \(Y_{t,\Delta}\)：第t个决策点处理后\(\Delta\)个决策点时间窗内的近端结局。本文主要关注\(\Delta=1\)，记为\(Y_t\)。 - \(p_t(k|H_t) = P(A_t=k|H_t)\)：已知的随机化概率。 - \(\tilde{p}_t(k|S_t)\)：用于稳定权重的分子概率，可任意选择（不影响相合性，只影响效率）。 - \(C_k(A_t) = \mathbf{1}(A_t=k) - \tilde{p}_t(k|S_t)\)：中心化的处理指示变量。 - \(f_t(S_t) \in \mathbb{R}^p\)：CEE模型中的预设基函数向量。 - \(g_t(H_t) \in \mathbb{R}^q\)：结局回归工作模型中的预设基函数向量。 - \(\beta = (\beta_1^T, \dots, \beta_K^T)^T \in \mathbb{R}^{Kp}\)：CEE模型参数。 - \(\alpha \in \mathbb{R}^q\)：结局回归工作模型参数。

模型： - CEE模型（参数化工作模型）：\(\text{CEE}_{tk}(S_t) = f_t(S_t)^T \beta_k\)，对所有\(t \in [T], k \in [K]\)成立。 - 结局回归工作模型（可被误设）：\(E(Y_{t,\Delta} | H_t, I_t=1, A_t=0) = \exp(g_t(H_t)^T \alpha)\)。 - 数据生成机制：个体独立同分布地来自未知分布\(P\)。处理\(A_t\)根据已知概率\(p_t(k|H_t)\)随机分配。结局\(Y_{t,\Delta}\)由潜在结果框架定义，但实际观测值由SUTVA保证等于潜在结果。

可观测数据： - 研究者实际能观测到的是：\(O = (X_1, A_1, \dots, X_T, A_T, X_{T+1})\)，其中\(Y_t = y(X_{t+1}, A_{t+1}, \dots, X_{t+\Delta-1}, A_{t+\Delta-1}, X_{t+\Delta})\)。 - 不可观测的是：反事实结果\(Y_{t,\Delta}(\bar{a}_{t+\Delta-1})\)，即个体在未实际发生的处理序列下的结局。识别依赖于SUTVA、正性和序贯可忽略性（Assumption 1）。

第二步：最小内核——最简特例

最简特例：\(K=2\)（两个活跃处理水平），\(\Delta=1\)（即时效应），\(S_t = \emptyset\)（边际效应），\(I_t \equiv 1\)（始终可用），随机化概率不依赖于历史（\(p_t(k|H_t) = p_t(k)\)），且\(\tilde{p}_t(k|S_t) = p_t(k)\)。此时，\(J_t \equiv 1\)，无需加权。

在这个特例下： - CEE退化为边际瞬时效应（MEE）：\(\text{MEE}_k(t) = \log \frac{E(Y_t | A_t=k)}{E(Y_t | A_t=0)}\)。 - 参数化工作模型简化为：\(\text{MEE}_k(t) = \beta_k\)（常数，不随时间变化）。 - 估计方程（4）简化为：

\[m(\alpha, \beta) = \sum_{t=1}^T I_t \left[ e^{-\sum_{k=1}^2 C_k(A_t)\beta_k} Y_t - e^{g_t^T \alpha} \right] \begin{bmatrix} g_t \\ C_1(A_t) \\ C_2(A_t) \end{bmatrix}\]
其中\(C_k(A_t) = \mathbf{1}(A_t=k) - p_t(k)\)。

核心思路：中心化处理指标\(C_k(A_t)\)是关键。它使得： - 当CEE模型正确时，无论\(g_t^T \alpha\)是否正确，\(\hat{\beta}\)都相合于真值\(\beta_0\)。 - 直观理解：\(C_k(A_t)\)的期望为零（因为\(E[\mathbf{1}(A_t=k)] = p_t(k)\)），这“正交化”了\(\beta\)的估计与\(\alpha\)的估计。即使\(\alpha\)被误设，\(\beta\)的估计方程在真值处仍无偏。

证明直觉：在真值\(\beta_0\)处，Lemma A.1（附录A.1）表明，对任意\(\alpha\)，\(\beta\)部分的估计方程期望为零。这是因为CEE的定义保证了\(e^{-\beta_k} E(Y_t | A_t=k) = E(Y_t | A_t=0)\)，而中心化技巧使得所有交叉项恰好抵消。因此，\(\hat{\beta}\)的相合性不依赖于\(\alpha\)的正确设定。

三、这篇论文做了什么

三句话

  1. 研究了什么问题：在微随机试验（MRT）中，处理变量为多水平分类（\(K \geq 2\)）、近端结局为二值时，如何定义、估计因果瞬时效应（CEE），并计算比较不同处理水平间效应的样本量。
  2. 核心工具/方法：提出了EMEE-catA估计量，基于加权和中心化的M-估计框架，通过逆概率加权和中心化处理指标实现对结局回归模型误设的稳健性；推导了适用于任意线性对比假设的样本量公式。
  3. 主要结论：EMEE-catA是渐近正态的，且当CEE模型正确时，即使结局回归工作模型被误设，估计量仍相合；样本量公式在一组工作假设下控制第一类错误并保证功效，且对部分假设偏离具有稳健性。

关键设定与假设

  • Assumption 1（识别条件）：
  • (a) SUTVA：观测数据等于潜在结果，且个体间无交互。
  • (b) 正性：\(P(A_t=k|H_t, I_t=1) > 0\)几乎处处成立。
  • (c) 序贯可忽略性：给定\(H_t\)，潜在结果与\(A_t\)独立。 在MRT中，(b)和(c)由随机化保证。相比已有文献（如Qian et al., 2021），本文未放宽或强化这些假设，而是将其直接应用于分类处理设定。
  • CEE模型（3）：\(\text{CEE}_{tk}(S_t) = f_t(S_t)^T \beta_k\)。这是一个参数化工作模型，允许非线性效应（如包含时间多项式）。相比Qian et al. (2021)的二值处理，本文将其推广至K个活跃水平。
  • 工作假设（WA-a至WA-e，用于样本量公式）：
  • (WA-a) MEE参数化形式已知。
  • (WA-b) 无处理下的成功概率（SPNC）参数化形式已知。
  • (WA-c) 可用性概率\(\tau(t)\)已知。
  • (WA-d) 结局无序列相关（给定处理历史后，\(Y_t\)与\(Y_s\)条件独立）。
  • (WA-e) 可用性过程外生（\(I_t\)独立于先前的处理和结局）。 相比Cohn et al. (2023)的二值处理设定，本文的(WA-a)和(WA-b)需同时适用于K个活跃水平，且(WA-a)要求\(f_t\)的线性组合能刻画所有MEE_k(t)。

主要结果

  • Theorem 1（渐近正态性）：在CEE模型（3）和Assumption 1下，EMEE-catA估计量\(\hat{\beta}\)是渐近正态的，且其渐近方差可通过sandwich公式一致估计。关键性质：即使结局回归工作模型\(g_t(H_t)^T \alpha\)被误设，\(\hat{\beta}\)仍相合于真值\(\beta_0\)。这是通过中心化处理指标\(C_k(A_t)\)实现的“部分稳健性”。
  • Theorem 2（样本量公式的误差控制与功效保证）：在(WA-a)下，检验程序渐近控制第一类错误；在(WA-a)至(WA-e)下，由Algorithm 1计算的样本量能保证至少\(1-b\)的功效。证明依赖于在简化设定（\(\Delta=1, S_t=\emptyset\)，随机化概率仅依赖于t）下，渐近方差矩阵可简化为显式形式（B.31），从而非中心参数\(\lambda(n)\)可解析计算。

证明路线与技术技巧

Theorem 1的证明路线（附录A.2）： 1. Step 1：无偏性。证明存在\(\alpha'\)使得\(E[m(\alpha', \beta_0)]=0\)。关键步骤是Lemma A.1，它通过直接代数运算，将\(\beta\)部分估计方程的期望化简为CEE定义下的零表达式。这里用到了CEE定义（1）中\(e^{-\beta_k}E(Y_t|A_t=k) = E(Y_t|A_t=0)\)这一恒等式。 2. Step 2：渐近正态性。由标准M-估计量理论（van der Vaart, 2000, Theorem 5.9, 5.21）直接得到。 3. Step 3：方差显式形式。利用Lemma B.1证明\(\dot{m}(\alpha', \beta_0)\)的离对角块期望为零，从而\(\hat{\beta}\)的渐近方差仅依赖于\(\beta\)部分的估计方程。这简化了方差表达式。 4. Step 4：方差估计的一致性。通过标准经验过程论证，plug-in估计量一致。 5. Step 5：\(\tilde{p}_t(k|S_t)\)被估计时的结论。引用Lok (2021)和Newey (1994)的结果，说明当\(\tilde{p}_t\)被参数或非参数估计时，结论仍成立。

关键跳跃点： - Lemma A.1的推导：这是整个证明中最吃功夫的代数运算。它需要将K个活跃水平的中心化指标\(C_k(A_t)\)的期望展开，并利用CEE定义消去所有交叉项。作者在附录A.1中给出了详细推导，但未给出直观解释。一个可能的理解是：中心化技巧使得估计方程在真值处成为“无偏估计方程”，无论\(\alpha\)如何。 - 离对角块为零的证明：这依赖于Lemma B.1，它表明\(E(I_t U_t Y_t C_k(A_t)) = 0\)和\(E(I_t U_t Y_t C_k(A_t) C_l(A_t))\)有简洁形式。这些结果本质上是CEE定义和中心化技巧的代数推论。

技术技巧点名： - M-估计量框架：整个估计和推断建立在M-估计量理论之上（Stefanski and Boos, 2002）。 - 中心化技巧：\(C_k(A_t) = \mathbf{1}(A_t=k) - \tilde{p}_t(k|S_t)\)，这是实现“部分稳健性”的核心。 - 逆概率加权：\(J_t\)中的两项分别用于“边际化”和“excursion”定义。 - Sandwich方差估计：用于估计\(\hat{\beta}\)的渐近方差，并采用Mancl and DeRouen (2001)的小样本校正。 - F分布近似：用于小样本下的检验和样本量计算（Pan and Wall, 2002）。

真实例子与应用

数据：Drink Less MRT（Bell et al., 2023），349名参与者，30个决策点（每天8pm），三种处理：无通知（概率0.4）、标准消息（0.3）、新消息库（0.3）。结局：是否在1小时内打开App（二值）。所有参与者始终可用（\(I_t \equiv 1\)）。

方法应用： - 分析(a)：边际CEE。设定\(S_t=\emptyset, f_t=1\)。估计结果：新消息使打开概率增加3.27倍（\(e^{1.18}\)），标准消息增加3.62倍（\(e^{1.29}\)），两者差异不显著（\(p=0.139\)）。 - 分析(b)：时间趋势。设定\(f_t=(1,t)^T\)。未发现任一处理效应随时间变化（\(p>0.4\)）。 - 分析(c)：AUDIT评分修饰。设定\(S_t\)为AUDIT风险分层。发现仅在“有害饮酒”类别中，标准消息优于新消息（\(p=0.048\)）。

样本量计算示例：基于Drink Less数据，假设ATE1=3.27, ATE2=3.62, ASPN=0.036, AA=1, T=30, 常数MEE和SPNC，计算得所需样本量n=1197。

这个例子想说明什么： - 验证EMEE-catA在真实数据上的可操作性。 - 展示如何将估计结果（ATEs）输入样本量公式，为未来MRT设计提供指导。 - 说明样本量对ATE、ASPN、AA等输入的敏感性，以及常数模式假设的保守性。

🔎 结论是否比证明窄

  • Theorem 1的“部分稳健性”：证明中严格假设CEE模型（3）正确。若CEE模型被误设，\(\hat{\beta}\)的概率极限会依赖于\(\tilde{p}_t\)的选择（Remark 2）。作者在Remark 2中给出了一个特例（常数MEE假设下，\(\hat{\beta}_k\)收敛到加权平均），但未给出一般误设下的理论结果。因此，论文的“稳健性”claim应被理解为“对结局回归模型误设的稳健性”，而非“对CEE模型误设的稳健性”。
  • Theorem 2的样本量公式：证明在(WA-a)至(WA-e)下成立，但模拟显示(WA-d)和(WA-e)的偏离对功效影响有限。作者在Table 1中总结了各假设偏离的影响，但未给出理论解释为何某些偏离不影响功效。例如，(WA-d)（无序列相关）的偏离在ASPN正确时不影响功效，但作者仅通过模拟展示，未提供理论证明。
  • “Type I error rate is always at the desired level under arbitrary working assumption violations”（第23页）：这一claim基于模拟，而非理论证明。Theorem 2(i)仅保证在(WA-a)下控制第一类错误。模拟显示即使(WA-a)被违反，第一类错误仍被控制（Figure S.1），但作者未提供理论解释。

四、开放问题

  1. 效率最优性：EMEE-catA是否达到半参数效率界？如果不是，如何构造效率最优的估计量？作者在讨论中提及“incorporating flexible nonparametric and machine learning–based approaches for modeling nuisance functions may improve the efficiency”（第35页），但未给出具体方案。扎根点：Theorem 1的渐近方差表达式（A.17）未与任何效率界比较。

  2. 效应修饰的样本量计算：本文的样本量公式仅针对边际效应（\(S_t=\emptyset\)）。如何将其推广至效应修饰（\(S_t\)非空）的假设检验？作者在讨论中明确提及“extending the methodology to support sample size calculations for detecting effect moderation represents an important direction for further research”（第35页）。

  3. 更复杂的随机化策略：本文假设随机化概率仅依赖于t或常数。如何将样本量公式推广至随机化概率依赖于历史\(H_t\)（如上下文相关的bandit策略）？作者在讨论中提及“developing sample size tools that accommodate more complex probability assignment policies beyond simple randomization”（第35页）。

  4. 其他结局和处理类型：对于时间-事件结局、序数处理、连续处理（剂量），如何定义CEE并推导样本量公式？作者在讨论中给出了具体方向：“For time-to-event proximal outcomes, excursion effects could be defined on a hazard or restricted-mean scale; for ordinal treatments, the contrast matrix L could encode hypotheses that respect the ordering of treatment levels; and for continuous treatments such as dose, the CEE could be formulated as a dose-response curve”（第35页）。

提醒：要确认第1条（效率最优性）是否是真gap，建议去读同子领域近期约5篇的intro——如果多篇都指向“EMEE类估计量效率可进一步提升”，则共识成立；如果互相打架（有的认为已最优，有的认为有改进空间），则机会更大。

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