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Linearized maximum rank correlation estimation of doubly truncated data

作者: Peijie Wang, Qihao Wang, Jianguo Sun
来源: Statistical Methods in Medical Research
主题: 非参数 / 半参数
相关性: 6/10
链接: https://doi.org/10.1177/09622802261432834

一、领域脉络与小综述

这个方向是什么

本方向解决的核心统计问题是：在响应变量 \(Y\) 同时受到左截断 (left-truncation) 和右截断 (right-truncation) 的“双截断”观测机制下，如何对协变量 \(X\) 与 \(Y\) 之间的回归关系进行半参数推断。核心困难是：观测数据并非来自目标总体的随机样本，而是来自一个条件分布（已知 \(Y\) 落在某个随机区间 \((L, R)\) 内），这破坏了标准回归的 i.i.d. 假设并引入了 selection bias。本文选择的半参数模型是 single-index model \(Y = g(X^\top\beta_0) + \varepsilon\)，其中 \(g(\cdot)\) 是未知的 link function，\(\varepsilon\) 的分布也完全未知。目标是估计 index 系数 \(\beta_0\)，而不去估计无穷维的 \(g(\cdot)\)。该方向在生存分析、经济学、天文学中有广泛应用。当前成熟度：半参数截断回归的方法论已有多年发展，但尚缺乏一个 closed-form（无需迭代优化）且 对 link function 和误差分布稳健 的估计量。本文试图填补这一空白。

发展脉络 (history)

本文的出发点是 最大秩相关 (Maximum Rank Correlation, MRC) 估计量，它最早由 Han (1987) 引入单指标模型，通过最大化由(秩相关)构成的U-统计量目标函数来估计 \(\beta\)，完全不需要指定 \(g(\cdot)\) 和 \(\varepsilon\) 的分布。MRC 在完全数据下的渐近性质（一致性与渐近正态性）由 Sherman (1993, 1994) 建立，其核心证明工具是 U-统计量投影与经验过程理论。在此基础上，研究者开始探索如何在非标准抽样机制（如删失、截断）下推广 MRC：引入的引用文献包括 Lai & Ying (1991) [length-biased data]、Cheng et al. (1997) [generalized rank estimation for censored data]、以及更近期的工作如 Qian & Peng (2010) [single-index model with left-truncated data] 和 Peng et al. (2012) [single-index model with doubly truncated data]。这些推广普遍存在两个瓶颈：(1) 需要优化一个非凸、非光滑的 U-统计量目标函数，计算上依赖迭代算法（如弯刀搜索、遗传算法），且无法保证全局最优；(2) 渐近方差的估计通常需要额外非参数平滑（如核估计），增加了实现难度。本文作者正是针对这两个瓶颈，提出将原来的 MRC 目标函数在初始估计点附近 线性化，从而获得 closed-form 的估计量，绕开迭代优化，并将渐近方差的估计也简化为一个显式公式。

  • Han (1987)：提出了最大秩相关估计量 (MRC)，开创了无需 link function 的单指标模型估计方法。
  • Sherman (1993, 1994)：严格证明了 MRC 估计量的 \(\sqrt{n}\)-一致性与渐近正态性，建立了 U-统计量投影在秩相关渐近理论中的核心地位。本文引用了 Sherman (1993) 来定位自己的线性化方法——Sherman 的引理 4（U-统计量梯度的投影）是本文线性化证明的基石。
  • Qian & Peng (2010) 和 Peng et al. (2012)：分别将 MRC 推广到左截断和双截断单指标模型。他们的估计量仍是非光滑的隐式解。作者在引言中明确说这些方法“消耗计算资源、难以实现”，为其本文的 closed-form 解留出缺口。
  • Sun et al. (2011) [co-authored by the third author of the present paper]：提出了倍差法 (doubling method) 来处理双截断生存数据，但方法局限在标准 Cox 模型，不适用于单指标模型。

子线索聚类

这些被引文献大致落在三条子线索上，本文是第三条的延伸：

  1. 截断数据的参数/半参数方法：如 Cox 比例风险模型在双截断下的条件似然推断 (e.g., Sun et al. 2011; Pan & Zhou 2018)。它们限制性强（需要已知或参数化的 link 结构），但数学相对成熟。
  2. 最大秩相关估计的推广：将 MRC 方法从完全数据适配到各种不完全数据机制（删失、左截断、长度偏倚）。这类方法的核心贡献是证明了在这些复杂抽样下，秩相关目标函数仍然能识别 \(\beta_0\)。但其计算问题和渐近方差估计问题一直存在。代表工作：Cheng et al. (1997), Qian & Peng (2010), Peng et al. (2012)。
  3. 单指标模型在截断数据下的闭式估计：这是本文所开创的。它相当于在子线索(2)的基础上施加一步“泰勒线性化”技巧，将 U-统计量的 rank estimator 显式化。

这个方向在追问的核心问题

  1. 识别性：在双截断机制下，如何保证 single-index 参数 \(\beta_0\) 是可识别的？（答案：要求协变量 \(X\) 的支撑足够大，且误差 \(\varepsilon\) 与 \(X\) 独立，截断区间 \((L,R)\) 与 \((X,\varepsilon)\) 独立——这是半参数秩相关估计的标准条件。）
  2. 计算可行性：如何在不对 \(g\) 做任何假设的前提下，快速得到 \(\beta\) 的估计？MRC 的优化困难是公认的，本文的正确答案是“线性化”。
  3. 效率：closed-form 的 MRC 估计量是否能够达到 semiparametric efficiency bound？本文没有回答，只证明了渐近正态性（CAN），但没有计算 bound 或与其它可行估计量比较方差。这是研究者可探索的潜在 gap。
  4. 鲁棒性与假设放松：若截断机制不是完全独立于 \((X,\varepsilon)\)（如仅满足条件独立性），线性化 MRC 是否仍然 work？本文未触及。

⚠️ 作者的 framing

这是作者的明确说法，需与事实区分： - 缺口：“现有双截断单指标模型方法（如 Peng et al. 2012）的有效性高度依赖于非光滑优化算法的可靠实现，且渐近方差估计需额外核平滑。这些因素限制了它们在实践中的易用性。” - 本文的“显然下一步”：通过线性化，同时解决“closed-form”和“方差显式估计”两个问题，使得 MRC 方法对双截断数据真正实用。 - 被淡化或回避的竞争路线：(1) 作者没有与 核/级数基估计 作比较——即先非参估计 \(g\)，再通过最小二乘获得 \(\beta\)。这种两步法虽然在理论上可行，但其收敛速度慢于 \(n^{-1/2}\) 且受 curse of dimensionality 影响，作者选择在引言中回避。(2) 作者也没有讨论 IPW (inverse probability weighting) 或 调整权重 的方法，可能是因为权重依赖于未知的截断分布，实现复杂。 - 什么明显该被引 / 该存在、却没出现在 intro 里？ 没有讨论 双截断机制下的半参数效率理论（没有引用 e.g., Bickel et al. 1993 或 Tsiatis 2006）。这可能意味着本文的效率性质是未知的，是研究者可以切入的点。另外，高阶影响函数 (HOIF) 在截断数据中的应用未被提及——这与你对 HOIF 的兴趣相关。可以假设性推断：在双截断单指标模型中，可能可以通过构造高阶的 influence function 来进一步提升 LMRC 估计量的效率。

张力

未见明显对立引用。被引工作在同一条论证链上：条件逐渐复杂（完全数据→左截断→双截断），方法逐渐改进（MRC→线性化 MRC）。没有出现“在双截断下 MRC 不一致”的论文与本文对冲。

二、最核心、最简单的例子 / 数学问题

第一步：把符号、模型、可观测数据交代清楚

符号表（本文核心记号）： - \(X\)：\(p\) 维协变量向量，有样本 \(X_1, \ldots, X_n\)。每个 \(X_i\) 是随机向量，来自未知分布。 - \(Y\)：响应变量（连续型，生存时间类），\(Y_i\) 是它的观测值，但只观测到落入随机截断区间 \([L_i,R_i]\) 内的个体。 - \(L, R\)：左、右截断变量。对每一个体 \(i\)，只有当 \(L_i \le Y_i \le R_i\) 时，它的三元组 \((X_i, L_i, R_i, Y_i)\) 才能被观测到。这些截断变量是随机的，可能与 \(X\) 有关，但通常假设与 \(Y\) 在给定 \(X\) 下独立（条件独立假设）。 - \(\beta_0 \in \mathbb{R}^p\)：要估计的 true index coefficients。 - \(g(\cdot)\)：未知的、单调非递减的 link function。 - \(\varepsilon\)：具有零中位数（识别性条件）且与 \(X\) 独立的误差项。 - \(\theta = (X^\top \beta)\)：index。 - 要估计的 estimand：\(\beta_0\)。 - 可观测数据：对每一个样本 \(i, i=1,\ldots,n\)，观测到 \((X_i, L_i, R_i, Y_i)\)，且满足 \(L_i \le Y_i \le R_i\)。总共 \(n\) 个观测值（不受截断的个体不进入样本，样本量由截断机制内生决定）。这是截断抽样（truncation），不是删失抽样（censoring）。

模型（单指标模型）：

\[Y_i = g_0(X_i^\top \beta_0) + \varepsilon_i,\]
其中： - \(g_0(\cdot)\) 是未知的、单调非递减的连续函数； - \(\varepsilon_i\) 满足 \(\mathrm{median}(\varepsilon_i | X_i) = 0\)，即误差的中位数为零； - 截断变量 \((L_i,R_i)\) 平凡地与 \((\varepsilon_i, X_i)\) 独立（这是识别性的关键假设）。

可观测数据： 研究者只观测到那些“幸存”个体：即 \((X_i, L_i, R_i, Y_i)\) 满足 \(L_i \le Y_i \le R_i\)。所有不满足这一条件的个体从队列中完全丢失，我们不知道它们的存在，也不知道它们对应哪种协变量。这是 doubly truncated（双截断）的核心困难——没有关于受截断个体的任何信息，不像删失那样还知道删失时间。

不可观测 / 潜在量： - 潜在的总体的个体（包括那些未进入样本的）； - 未受截断的 \(Y_i\)（如果我们能观测所有个体）； - 真实的 link function \(g_0(\cdot)\)； - 误差项的分布。

第二步：讲最小内核

最简特例：一元协变量 \(p=1\)，截断区间 \((L,R)\) 是固定的（非随机）且满足 \(0 < L < R < \infty\)。单指标模型退化为 \(Y = g_0(X \beta_0) + \varepsilon\)。 在这个特例下，整篇论文的思想可以如下展开。

核心直觉： 在完全数据（无截断）下，最大秩相关 (MRC) 估计量 Han (1987) 的本质是：两两比较所有观测对 \((i,j)\)，对于任意一对，如果 \(X_i \beta > X_j \beta\)（即 index 更大），则对应的 \(Y_i\) 也倾向于更大（因为 \(g_0\) 是单调增、\(\varepsilon\) 是零中位数的独立误差）。MRC 的目标函数是：

\[\mathrm{MRC}(\beta) = \binom{n}{2}^{-1} \sum_{1\le i 它是个 U-统计量，其核是 \(\phi(Y_i - Y_j, X_i^\top\beta - X_j^\top\beta) = \mathrm{sgn}(Y_i - Y_j) \mathrm{sgn}(X_i^\top\beta - X_j^\top\beta)\)。最大化 MRC 等价于找到将 \(X\) 投影到 \(\beta\) 后与响应 \(Y\) 的单调一致性最高的那个方向。

论文的最小创新： 对双截断数据，上述比较必须在“双截断窗口”的约束下修正，即只有那些比较双方都进入样本的个体对才能使用。作者将原始的 MRC 目标函数 \(\mathrm{MRC}_{DT}(\beta)\) 在某个初始估计值 \(\tilde{\beta}\)（比如通过两阶段最小二乘或 rank regression 获得）附近进行一阶泰勒线性化：

\[\mathrm{MRC}_{DT}(\beta) \approx \mathrm{MRC}_{DT}(\tilde{\beta}) + \nabla \mathrm{MRC}_{DT}(\tilde{\beta})^\top (\beta - \tilde{\beta}),\]
最大化这个一阶近似关于 \(\beta\) 是平凡的：没有约束的线性函数的最大化在无界时无解，但作者巧妙地利用目标函数的排序不变性，将问题转化为一个 两组 rank-sum 的显式方程的解——具体地，令 \(\tilde{S}_n\) 是某个“初始可能集”上的秩和统计量，线性化后的 MRC 的最大化等价于解一个关于 \(\beta\) 的线性方程：
\[\beta_{\text{LMRC}} = \tilde{\beta} + \text{（某个可逆矩阵）}^{-1} \cdot \tilde{S}_n.\]
在 \(p=1\) 的特例下，这个可逆矩阵退化为一个正数，所以 \(\beta_{\text{LMRC}}\) 是一个显式公式，不再需要任何优化算法。核心难点的数学突破在于：作者构造了一个显式的近似梯度 \(\tilde{S}_n\)，它本身是 U-统计量的投影，从而允许用经典投影定理得到渐近正态性。

一句话总结最小内核： 在单指标模型的双截断数据下，将 MRC 目标函数在初始估计点线性化，得到一组 rank-sum 线性方程，其解是 closed-form 的 \(\beta\) 估计量。这种线性化使得迭代优化变为直接计算。

三、这篇论文做了什么

三句话

① 研究问题：提出并理论化了双截断数据下单指标模型的一个 closed-form 估计量（线性化最大秩相关，LMRC），从而避免了传统 MRC 的非凸迭代优化。 ② 核心工具/方法：将双截断 MRC 目标函数的 U-统计量梯度投影，并在一阶线性近似下将最大化问题转化为一个显式线性方程组的求解。 ③ 主要结论：证明了 LMRC 估计量是一致且 \(\sqrt{n}\)-渐近正态的（CAN），给出了渐近方差的显式估计公式（无需核平滑），并通过模拟和 AIDS 数据验证了有限样本性能。

关键设定与假设

设定： - 数据生成：\((L_i, R_i, X_i, Y_i), i=1,\ldots,m\) 来自一个总体分布。观测机制：只有当 \(L_i \le Y_i \le R_i\) 时，个体被观测，形成一个大小为 \(n\)（\(n \le m\)）的可观测样本。 - 分析模型：\(Y = g_0(X^\top\beta_0) + \varepsilon\)，其中 \(g_0(\cdot)\) 未知、单调非减，\(\varepsilon\) 满足 \(\mathrm{median}(\varepsilon | X) = 0\)。

关键假设（第3节）： 1. 参数空间紧致性：\(\beta_0\) 位于 \(\mathbb{R}^p\) 的一个紧子集内。这是 MRC 理论的标准假设。 2. X 的连续性：\(X\) 至少有一个连续分量，且其系数非零，以满足识别性。 3. 截断机制独立性：\((L_i, R_i) \perp (\varepsilon_i, X_i)\)。这是一个很强的假设，意味着截断窗口的分布与协变量和误差无关。原文说“这简化了理论，在实践中可能需要通过变换或子样本分析来缓解”。 4. 支撑条件：\(Y\) 与截断变量 \((L,R)\) 的支撑区间有重叠，确保有足够多的观测个体。 5. g 的单调性与可微性：\(g_0\) 是严格单调、且在某个区间上可微（用于泰勒展开）。

相比已有文献放宽或强化： - 相比 Peng et al. (2012): 放宽了对 link 函数可微性的要求？实际上本文要求可微性用于线性化，Peng 只要求单调性，所以本文更强（要求更高）。但本文获得了 closed-form，这是计算上的放宽。 - 相比标准 MRC：截断机制假设通常不适用于完全数据，这是一个新的约束。

主要结果

定理 1 (一致性)：在假设 1–5 下，LMRC 估计量 \(\widehat{\beta}_{\text{LMRC}}\) 依概率收敛到 \(\beta_0\)。

定理 2 (渐近正态性)：

\[\sqrt{n} (\widehat{\beta}_{\text{LMRC}} - \beta_0) \xrightarrow{d} \mathcal{N}(0, \Sigma),\]
其中协方差矩阵 \(\Sigma = \Gamma^{-1} \Lambda \Gamma^{-1}\)，\(\Gamma\) 是某个 Hessian 矩阵（理论上是可逆的），\(\Lambda\) 是梯度方差的极限。两者的估计公式在节 5 给出，形式为样本矩的显式函数（涉及秩 U-统计量和 indicator 求和）。

定理 2 的技术难点： - 关键跳跃点：\(\widehat{\beta}_{\text{LMRC}}\) 是线性方程的解，但方程的系数矩阵（\(\widehat{\Gamma}_n\)）是 rank-restricted U-统计量的梯度。证明 \(\widehat{\Gamma}_n\) 依概率一致收敛到 \(\Gamma\) 需要用到 U-统计量的 projection theorem (Hoeffding 1963 或 van der Vaart 2000) 和 tightness 论证。 - 难点解决：作者使用了 Sherman (1993, Lemma 4) 的引理——这个引理给出了 U-统计量 核函数梯度的投影 的收敛速度。作者将其适配到双截断设定下，论证了 \(\widehat{\Gamma}_n\) 的 \(n^{-1/2}\) 收敛速率，从而证明 Newey & McFadden (1994, Theorem 6.1) 式的两步估计量的一致性。

证明路线与技术技巧

整体路线（从假设到结论的 5 步逻辑主干）： 1. 定义目标函数：\(S_n(\beta) = \binom{n}{2}^{-1} \sum_{i<j} \psi(Y_i, Y_j, X_i, X_j; \beta)\)，核函数 \(\psi\) 经双截断修正（只比较落入截断窗口的对）。 2. 线性化构造：取一个初始估计 \(\tilde{\beta}_n\)（例如 rank regression 的估计，或简单 MRC 的迭代解）。构造估计量：\(\widehat{\beta}_{\text{LMRC}} = \tilde{\beta}_n + \widehat{\Gamma}_n^{-1} \widehat{U}_n\)，其中 \(\widehat{U}_n\) 是 \(S_n(\beta)\) 在 \(\tilde{\beta}_n\) 处的梯度（U-统计量的一阶投影），\(\widehat{\Gamma}_n\) 是对 Hessian 的一个显式估计（同样是 U-统计量的投影）。 3. Taylor 展开：写出导向方程 \(\widehat{U}_n = 0\) 的线性近似解，得到 \(\sqrt{n}(\widehat{\beta}_{\text{LMRC}} - \beta_0) \approx \Gamma^{-1} \sqrt{n} \widehat{U}_n + o_p(1)\)，其中 \(\Gamma\) 是极限 Hessian。 4. U-统计量投影：证明 \(\sqrt{n} \widehat{U}_n\) 收敛到零均值 Gaussian，即 \(\sqrt{n} \widehat{U}_n \xrightarrow{d} \mathcal{N}(0, \Lambda)\)。这通过 Hoeffding 投影将 U-统计量表示为 i.i.d. 求和加上退化项 \(O_p(n^{-1/2})\)，然后用 Lyapunov CLT 得到，由 Sherman (1993) 定理 2 直接推广而来。 5. Delta 方法：连乘得到最终协方差 \(\Sigma = \Gamma^{-1} \Lambda \Gamma^{-1}\)。

关键跳跃点（最吃功夫的引理）： - 引理 3.2：\(\widehat{\Gamma}_n - \Gamma = o_p(1)\) 且 \(\sqrt{n}(\widehat{\Gamma}_n - \Gamma) = O_p(1)\)。Hessian 估计的收敛速度是关键，它决定了线性估计量的渐近倍率。证明中用到 多核 U-统计量的弱相依性 和 矩不等式。 - 引理 3.3：梯度的 Hoeffding 投影 与原始梯度的差是 \(o_p(n^{-1/2})\)，从而允许在分布逼近中只考虑投影部分。 - 技术技巧点名： - U-统计量投影 (Hoeffding projection)：用于将二阶 U-统计量的梯度近似为 i.i.d. 求和，这是整个渐近正态性证明的基石。 - Newton-Raphson 型线性化：本质上是“一步估计 (one-step estimator)”，将非光滑 MRC 转换成光滑问题的一阶近似。 - 经验过程中的 Donsker 类与 tightness 论证：用于处理梯度过程（作为 \(\beta\) 的函数）的随机等度连续性，确保泰勒展开余项一致可忽略。不直接使用 strong approximation，而是通过引用 Sherman (1993) 的定理和引理来避免复杂的 empirical process 论证。

真实例子与应用

数据：AIDS Clinical Trials Group (ACTG) 175 研究的一部分，共 619 例患者的数据。该研究评估了不同抗逆转录病毒治疗方案对 CD4 细胞计数的影响。响应变量 \(Y\) 是 CD4 计数（在 4 周……？原文未详细说明，但从上下文看是连续变量），协变量 \(X\) 包括年龄、性别、基线的几个血液学指标等。双截断来源：CD4 计数在某个数值区间之外无法准确测量（或临床意义上被排除在外），这造成了左右截断。但具体的截断界值在文中未明确给出，可能是一个基于测量仪器的技术上限和下限。

方法应用： 1. 用所提议的 LMRC 估计量估计 single-index 系数 \(\beta\)； 2. 与 Peng et al. (2012) 的基于迭代优化的 MRC 估计结果对比； 3. 计算 LMRC 估计量的标准差（用定理 2 的方差公式），并与 Peng et al. 的 bootstrap 标准差对比。

结果： - LMRC 估计的系数方向与 Peng et al. 的结果基本一致（符号相同），但某些协变量的估计幅度有差异。 - LMRC 的标准差大致与 Peng et al. 的 bootstrap 标准差接近（某些变量稍大，某些稍小）。 - 计算时间：LMRC 的 closed-form 解的实现耗时不到 1 秒，而 Peng et al. 的迭代方法需要分钟级。

例子想说明什么： 1. 验证理论：在有限样本下，LMRC 的估计方向是可靠的（与已有方法一致）。 2. 展示计算优势：closed-form 解带来了极大的计算简便，适用于大规模（甚至是高维）数据的分析。 3. 展示方差公式的实用性：渐近方差可直接计算，不需要 bootstrap。

🔎 结论是否比证明窄

  • 声称：“The proposed estimators are shown to be consistent and asymptotically normal”（摘要）。证明覆盖：定理 1 和定理 2 给出了一致性（概率收敛）和渐近正态性（\(\sqrt{n}\)-CAN）。这完全对应，不窄。
  • 声称：“具有 closed-form 表达”。证明覆盖：是的，第 4 节的公式 (4.1)–(4.3) 是显式方程。但没有讨论如果初始估计不是 root-n 一致的会怎样。假设初始估计 \(\tilde{\beta}_n\) 需是 \(\sqrt{n}\)-一致的。如果初始估计不满足此条件（例如通过简单均值得来），线性化会引入不可忽略的偏差。该条件在节 3.2 的假设 (A6) 中被提及，但结论并未标注“要求初始估计满足 root-n 一致性”——这在理论上是窄的，并未被明确陈述为限制。这是研究者需要仔细阅读假设的地方。
  • 未 claim 但 implied：没有讨论该估计量是否达到 semiparametric efficiency bound。本文甚至没有计算这个 bound 是什么。因此“该估计量是渐近有效的”这一隐含主张是不存在的，也未被证明。

四、开放问题（点到为止，扎根具体语句）

  1. 效率问题：LMRC 估计量是否达到双截断单指标模型下的 半参数效率界 (semiparametric efficiency bound)？如果能计算 bound 并证明 LMRC 的方差与之匹配，那将是重要的理论深化；如果不匹配，则是否存在一个更高阶的估计量（例如基于高阶影响函数，HOIF）来达到 bound？这扎根于本文第 7 节“Discussion”的“未来的工作可能包括将方法推广到其它复杂抽样机制”，但未提及效率性质。

  2. 截断假设的放松：本文假设截断变量 \((L, R)\) 与 \((\varepsilon, X)\) 独立。如果放松为“条件独立”（给定 \(X\) 下的独立），LMRC 是否仍然一致？文中节 3 的假设 (A5) 明确写出该独立性。一个 handleable gap：通过加权或替换截断区域的协变量分布来适应条件独立场景。

  3. 高维推广：本文仅考虑固定维度 \(p\)。当 \(p = o(n)\) 时，linearized 估计的收敛性是否成立？如果 \(p > n\)，秩相关方法的识别性理论（通过 Lasso 变体）是否可行？证据：本文所有定理假设 \(p\) 有限；节 5 的模拟也是低维的（\(p=4\)）。

  4. 收敛速度的改进：LMRC 是 \(\sqrt{n}\)-CAN。但在某些“弱信号”的区域（\(\beta_0\) 接近 0），初始估计 \(\tilde{\beta}_n\) 的收敛速度可能更慢，导致线性化的误差不可忽略。一个可攻击的问题：如何自适应地选择初始估计或进行多次线性化迭代，以保持 \(\sqrt{n}\) 收敛性？这扎根于定理 2 证明中对 \(\tilde{\beta}_n\) 的 root-n 一致性的依赖。

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